โรคสเกลโรเดอร์มาชนิดระบบในเด็กได้รับการรักษาอย่างไร?

การรักษาโรคผิวหนังแข็งแบบไม่ใช้ยา

ผู้ป่วยจะได้รับการกำหนดให้รับการกายภาพบำบัด การนวด และการออกกำลังกาย ซึ่งจะช่วยรักษาความสามารถในการทำงานของระบบโครงกระดูกและกล้ามเนื้อ เสริมสร้างความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ ขยายขอบเขตการเคลื่อนไหวของข้อต่อ และป้องกันการเกิดการหดเกร็งจากการงอ

การรักษาด้วยยาสำหรับโรคสเกลอโรเดอร์มาแบบระบบ

กลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ ยาฆ่าเซลล์ และยาต้านพังผืดใช้เป็นการรักษาพื้นฐาน

ตัวแทนที่มีฤทธิ์กลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์

ในกรณีที่มีอาการทางคลินิกและห้องปฏิบัติการของการอักเสบและภูมิคุ้มกันในระยะเริ่มต้นของโรคผิวหนังแข็ง ควรใช้กลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ - เพรดนิโซโลนหรือเมทิลเพรดนิโซโลนในขนาดเฉลี่ย 15-30 มก./วัน จากนั้นจึงลดขนาดยาลงเมื่อได้ผลการรักษาและหยุดใช้อย่างสมบูรณ์ กลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ช่วยทำให้กระบวนการของผิวหนังมีเสถียรภาพ บรรเทาอาการของโรคข้ออักเสบ กล้ามเนื้ออักเสบเรื้อรัง เซโรไซติส และถุงลมอักเสบ สำหรับโรคพังผืดรุนแรงในระยะท้ายของโรค กลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ไม่เพียงแต่ไม่มีประสิทธิภาพ แต่ยังทำให้กระบวนการแข็งตัวรุนแรงขึ้นด้วย

มีรายงานแยกกันเกี่ยวกับประสิทธิผลของการบำบัดด้วยพัลส์ด้วยกลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ในโรคสเกลอโรเดอร์มาในระบบในการรักษาความดันโลหิตสูงในปอดที่เกิดจากโรคหลอดเลือดในปอดโดยไม่มีการเกิดลิ่มเลือดและเนื้อเยื่อระหว่างช่องว่างถูกทำลาย

สารก่อพิษต่อเซลล์

ไซโคลฟอสเฟไมด์เป็นยาทำลายเซลล์จากกลุ่มของสารอัลคิเลตติ้ง ซึ่งเป็นยาที่เลือกใช้สำหรับรักษาโรคปอดเรื้อรังซึ่งเป็นรูปแบบแพร่กระจายของโรคสเกลอโรเดอร์มาในเด็กที่มีอาการรุนแรงอย่างรวดเร็ว

มีการเสนอรูปแบบการใช้ไซโคลฟอสเฟไมด์ในผู้ใหญ่หลายวิธี ซึ่งได้รับการพิสูจน์แล้วจากการศึกษาแบบย้อนหลัง

• การบำบัดด้วยชีพจร (การให้ยาทางเส้นเลือดดำในปริมาณมาก): เดือนละครั้งเป็นเวลา 6 เดือน จากนั้นตามด้วยการทดสอบการทำงานของปอดแบบบวกทุก 2 เดือน หากการทดสอบการทำงานของปอดเป็นแบบบวก ทุก 3 เดือน
• การให้ไซโคลฟอสฟามายด์จะรวมกับการให้กลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ทางปากทุกวันในขนาด 0.5-0.8 มก./กก. เป็นเวลา 8 สัปดาห์ จากนั้นจึงลดขนาดยาลงเหลือ 0.3 มก./กก. เป็นเวลา 12-18 เดือน ระยะเวลาการบำบัดแบบพัลส์ด้วยไซโคลฟอสฟามายด์อย่างน้อย 2 ปี
• ไซโคลฟอสเฟไมด์ในขนาด 750 มก. (น้ำเกลือเข้าเส้นเลือด) ร่วมกับเมทิลเพรดนิโซโลนในขนาด 125 มก. ต่อครั้ง โดยให้ครั้งละ 3 สัปดาห์เป็นเวลา 6 เดือน
• ไซโคลฟอสเฟไมด์รับประทาน 1-2 มก./กก. ต่อวัน ร่วมกับเพรดนิโซโลน 40 มก./วัน ทุกๆ วันเว้นวัน ได้รับการยอมรับว่าเป็นวิธีที่มีอนาคตในการรักษาโรคปอดเรื้อรังระยะเริ่มต้นในโรคสเกลอโรเดอร์มาแบบระบบ

การบำบัดด้วยยาไซโคลฟอสเฟไมด์แบบพัลส์ทั้ง 2 แบบมีความเกี่ยวข้องกับผลข้างเคียงร้ายแรง ได้แก่ ภาวะเม็ดเลือดขาวต่ำ โรคโลหิตจาง ความเป็นพิษต่อตับ โรคกระเพาะปัสสาวะอักเสบมีเลือดออก ผมร่วง คลื่นไส้ อาเจียน

เมโทเทร็กเซตมีประสิทธิผลในการรักษาโรคผิวหนังแข็งชนิดแพร่กระจายในระยะเริ่มต้น (<3 ปีนับจากเริ่มมีอาการของโรค) โดยให้ยาใต้ผิวหนังและรับประทาน เมโทเทร็กเซตใช้สำหรับรักษาข้อและกล้ามเนื้อที่ได้รับความเสียหายอย่างรุนแรง การหดตัวรอบข้อ และรอยโรคบนผิวหนังที่แพร่หลาย ไม่มีผลต่อรอยโรคในอวัยวะภายใน เมโทเทร็กเซตกำหนดให้ใช้ในปริมาณ 10 มก./ตร.ม. สัปดาห์ ^{ละครั้ง}ร่วมกับกรดโฟลิกในขนาดมาตรฐาน (ทุกวัน ยกเว้นในวันที่รับประทานเมโทเทร็กเซต)

ในระยะแรก การรักษาด้วยเมโทเทร็กเซตจะใช้ร่วมกับกลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ในขนาด 0.5 มก./กก. ต่อวันเป็นเวลา 6-8 สัปดาห์ จากนั้นจึงลดขนาดยาลงเหลือขนาดยามาตรฐาน 0.1-0.25 มก./กก. เป็นเวลา 12-18 เดือน แล้วจึงหยุดใช้ยาอย่างสมบูรณ์ ควรให้เมโทเทร็กเซตด้วยความระมัดระวังในเด็กที่มีการติดเชื้อเรื้อรัง และควรหยุดใช้ยาชั่วคราวหากเกิดโรคแทรกซ้อน การรักษาด้วยเมโทเทร็กเซตจะดำเนินการอย่างน้อย 2 ปี จำเป็นต้องติดตามความปลอดภัยของการรักษาโดยติดตามผลเลือดและพารามิเตอร์ทางชีวเคมีของการทำงานของตับทุกไตรมาส

มีหลักฐานแสดงให้เห็นถึงประสิทธิผลที่มากขึ้นของการใช้เมโธเทร็กเซตในเด็กในปริมาณสูงโดยฉีดเข้ากล้ามเนื้อหรือใต้ผิวหนัง 20-25 มก./ตร.ม. ^{ต่อ สัปดาห์}

ไซโคลสปอรินใช้ในการรักษาโรคสเกลอโรเดอร์มาแบบระบบ แต่ความเป็นพิษต่อไตที่อาจเกิดขึ้นได้จำกัดการใช้ยาอย่างแพร่หลายในทางคลินิก เนื่องจากต้องมีการติดตามการทำงานของไตและความดันโลหิตอย่างใกล้ชิด

ไซโคลสปอรินในขนาดยา 2-3 มก./วัน มีผลดีต่อการเปลี่ยนแปลงของผิวหนังในโรคสเกลอโรเดอร์มาแบบระบบ โดยไม่ส่งผลกระทบต่อสภาพของอวัยวะภายใน

มีรายงานแยกกันเกี่ยวกับประสิทธิภาพของไซโคลสปอรินในการรักษาโรคปอดเรื้อรังแบบลุกลามในกลุ่มโรคเส้นโลหิตแข็งเมื่อไซโคลฟอสฟาไมด์ไม่มีประสิทธิภาพ

อะซาไธโอพรีนที่ใช้ร่วมกับกลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ขนาดต่ำสามารถใช้รักษาโรคปอดอักเสบเรื้อรังในผู้ที่เป็นโรคระบบแข็งได้ ส่งผลให้การทำงานของปอดคงที่และผู้ป่วยโรคระบบแข็งดีขึ้น ซึ่งผลการศึกษานำร่องได้แสดงให้เห็นแล้ว

การบำบัดด้วยยาต้านพังผืดสำหรับโรคสเกลอโรเดอร์มาแบบระบบ

เพนิซิลลามีนเป็นยาที่ใช้กันอย่างแพร่หลายที่สุดในกลุ่มนี้ในการรักษาโรคผิวหนังแข็งชนิดระบบ ยาจะไปขัดขวางการสังเคราะห์คอลลาเจน ทำลายการเชื่อมโยงระหว่างโมเลกุลโทรโปคอลลาเจนที่เพิ่งก่อตัวขึ้นใหม่ ส่งเสริมการกำจัดออกจากร่างกาย และยับยั้งการทำงานของไฟโบรบลาสต์ ยานี้กำหนดให้ใช้ในปริมาณเล็กน้อยโดยเฉลี่ย 3 มก./กก. ต่อวันในช่วงแรก และหากผู้ป่วยสามารถทนต่อยาได้ดี ให้ค่อยๆ เพิ่มขนาดยาเป็น 8-10 มก./กก. ต่อวัน (250-375 มก./วัน) ซึ่งผู้ป่วยจะต้องใช้เป็นเวลา 3-5 ปี เพนิซิลลามีนจะออกฤทธิ์ต้านพังผืดอย่างช้าๆ โดยจะเห็นผลทางคลินิกที่ชัดเจนหลังจากเริ่มการรักษา 6 เดือน ในโรคผิวหนังแข็งชนิดระบบไหลเวียนเลือดที่ลุกลามอย่างรวดเร็ว ผิวหนังแข็งเป็นก้อน และพังผืดในอวัยวะภายใน เพนิซิลลามีนจะใช้ร่วมกับกลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ในปริมาณ 0.5 ก./กก. เป็นเวลา 8 สัปดาห์ จากนั้นจึงค่อยๆ ลดขนาดยาของกลูโคคอร์ติโคสเตียรอยด์ลงจนกระทั่งหยุดใช้โดยสมบูรณ์หลังจาก 12-18 เดือน

ประโยชน์ของการรักษาด้วยเพนิซิลลามีนขนาดสูงยังไม่ได้รับการยืนยัน โดยทั่วไปแล้วผู้ป่วยมักจะทนต่อยาในขนาดปานกลางได้ดี แต่หากเกิดผลข้างเคียง (โรคอาหารไม่ย่อย ปากเปื่อย ผื่นผิวหนัง โรคไต อีโอซิโนฟิเลีย ภาวะเม็ดเลือดต่ำ ฯลฯ) จำเป็นต้องลดขนาดยาหรือหยุดใช้ยา

ยาอื่นๆ

ประสิทธิภาพของโคลชีซีน เช่นเดียวกับอินเตอร์เฟอรอนอัลฟาและจี ซึ่งเคยใช้เป็นยาต้านพังผืดยังไม่ได้รับการยืนยันจากการศึกษาแบบเปิด ทำให้ไม่สามารถแนะนำให้ใช้โคลชีซีนได้

การแก้ไขความผิดปกติของระบบไหลเวียนโลหิต

ใช้ยาหลายกลุ่ม เช่น ยาขยายหลอดเลือด ยาละลายลิ่มเลือด และหากจำเป็น ยาป้องกันการแข็งตัวของเลือด ข้อบ่งใช้ ได้แก่ กลุ่มอาการเรย์โนด์และภาวะแทรกซ้อน (ภาวะขาดเลือด ภาวะเนื้อตาย) โรคปอด ความดันโลหิตสูงในไต

• ยาบล็อกช่องแคลเซียมช่วยลดความถี่และความรุนแรงของอาการหลอดเลือดหดตัวได้ในระดับปานกลางแต่ก็เชื่อถือได้ การเลือกขนาดยาบล็อกช่องแคลเซียมในเด็กจะพิจารณาจากความทนทานของแต่ละบุคคล อายุ และน้ำหนักของเด็ก ยาออกฤทธิ์สั้น - นิเฟดิปิน ยาออกฤทธิ์ยาวนาน - นิเฟดิปิน (โครินฟาร์ รีทาร์ด) แอมโลดิปิน (นอร์วาสก์) ซึ่งควรใช้ตามที่ต้องการ
• ยาต้านเอนไซม์แปลงแองจิโอเทนซิน (ACE) ได้แก่ แคปโตพริลและเอนาลาพริล จะถูกกำหนดให้ใช้กับผู้ป่วยที่มีไตที่เป็นโรคสเกลอโรเดอร์มาโดยแท้ ร่วมกับภาวะหลอดเลือดหดตัวรุนแรงและความดันโลหิตสูง ในผู้ใหญ่ ให้ใช้แคปโตพริล 12.5-50 มก. 3 ครั้งต่อวัน และใช้เอนาลาพริล 10-40 มก. ต่อวัน
• สารยับยั้งการดูดซึมเซโรโทนินแบบเลือกสรรคีแทนเซอรินในขนาดยา 60-120 มก./วัน แสดงให้เห็นประสิทธิผลในการรักษาโรคเรย์โนด์ในการศึกษาวิจัยแบบควบคุมด้วยยาหลอกในผู้ใหญ่
• ยาต้านตัวรับแองจิโอเทนซิน II - โลซาร์แทน 25-100 มก. ต่อวัน การศึกษานำร่องเปรียบเทียบประสิทธิภาพของโลซาร์แทน (50 มก./วัน) และนิเฟดิปิน (40 มก./วัน) เป็นเวลา 12 สัปดาห์สำหรับการรักษาโรคเรย์โนด์รองในโรคผิวหนังแข็ง นอกจากนี้ ยังพบว่าความรุนแรงของอาการหลอดเลือดหดตัวลดลงเมื่อรักษาด้วยโลซาร์แทนเมื่อเทียบกับการรักษาด้วยนิเฟดิปิน และพบว่าความถี่ของอาการลดลงเมื่อรักษาด้วยโลซาร์แทนเท่านั้น ยานี้ใช้สำหรับการรักษาในระยะยาว
• ยาแก้ปวดตามอาการ โดยเฉพาะพราโซซิน มีฤทธิ์ชั่วคราว แต่จะหายไปเองภายในเวลาไม่กี่สัปดาห์
• ในทางคลินิก มีการใช้เพนทอกซิฟิลลีน (Trental) กันอย่างแพร่หลายในปริมาณสูง (ในผู้ใหญ่ - สูงสุด 400 มก. 3 ครั้งต่อวัน) แต่ยังไม่มีการศึกษาแบบควบคุมที่ประเมินผลของการใช้ยานี้

เฮปารินที่มีน้ำหนักโมเลกุลต่ำใช้สำหรับรักษาโรคเรย์โนด์ชนิดรุนแรง โดยจะมีผลหลังจากการรักษา 4 สัปดาห์

ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา มีการใช้สารสังเคราะห์ของพรอสตาแกลนดินอี 1 อัลพรอสตาดิล (ฉีดเข้าเส้นเลือด 0.1-0.4 ไมโครกรัม/กก. ต่อนาที) และไอโลพรอสต์ (ฉีดเข้าเส้นเลือด 0.5-2 นาโนกรัม/กก. ต่อนาที) เพื่อรักษาภาวะแทรกซ้อนจากการขาดเลือดอย่างรุนแรงในผู้ป่วยโรคสเกลอโรเดอร์มาแบบระบบ ซึ่งช่วยให้อาการของผู้ป่วยดีขึ้นอย่างรวดเร็ว โดยการรักษาประกอบด้วยการให้ยาทางเส้นเลือดเฉลี่ย 7-10 ครั้ง

การรักษาเฉพาะที่สำหรับโรคสเกลอโรเดอร์มาแบบระบบ

ทาภายนอกด้วยสารละลายไดเมทิลซัลฟอกไซด์ 20-30% ร่วมกับยาขยายหลอดเลือดและยาต้านการอักเสบบริเวณผิวหนังที่ได้รับผลกระทบ ใช้ยาโดยวิธีโฟโนโฟรีซิส ทาครีมที่ประกอบด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ เช่น เมทิลเพรดนิโซโลนอะซีโปเนต (แอดวานแทน) โมเมทาโซน (เอโลคอม) ยาขยายหลอดเลือด เช่น ครีมเฮปาริน โทรเซอรูติน (โทรเซวาซิน) ยาสำหรับปรับปรุงการเจริญของเนื้อเยื่อ เช่น คอนดรอยตินซัลเฟต (คอนโดรไซด์) แอกโตเวจิน โซลโคเซอรีล คอนแทรคเบกซ์ เป็นต้น

การรักษาทางศัลยกรรมของโรคสเกลโรเดอร์มาแบบระบบ

การรักษาด้วยการผ่าตัดแทบจะไม่ได้ใช้กับเด็ก

ข้อบ่งชี้ในการปรึกษาผู้เชี่ยวชาญ

หากโรคสเกลโรเดอร์มาเกิดขึ้นบริเวณศีรษะและใบหน้า ผู้ป่วยจำเป็นต้องปรึกษาจักษุแพทย์ (การตรวจด้วยโคมไฟผ่าตัด) และแพทย์ระบบประสาท

ข้อบ่งชี้ในการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล

• โรคสเกลโรเดอร์มาชนิดระบบเด็กที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยเพื่อการตรวจและการเลือกวิธีการรักษาที่ครบถ้วน
• ความจำเป็นในการติดตามอาการของเด็กและควบคุมการรักษา ประเมินประสิทธิผลและการยอมรับของยา
• การเกิดอาการแสดงของการลุกลามของโรคและความจำเป็นต้องปรับการรักษา

พยากรณ์

การพยากรณ์โรคสำหรับชีวิตในเด็กที่เป็นโรคสเกลโรเดอร์มาแบบระบบจะดีขึ้นอย่างเห็นได้ชัดเมื่อเทียบกับผู้ใหญ่ อัตราการเสียชีวิตในเด็กที่เป็นโรคสเกลโรเดอร์มาแบบระบบที่มีอายุต่ำกว่า 14 ปีอยู่ที่เพียง 0.04 ต่อประชากร 1,000,000 คนต่อปี อัตราการรอดชีวิต 5 ปีของเด็กที่เป็นโรคสเกลโรเดอร์มาแบบระบบอยู่ที่ 95% สาเหตุของการเสียชีวิต ได้แก่ การทำงานของหัวใจและปอดบกพร่องแบบก้าวหน้า ภาวะไตวายจากโรคสเกลโรเดอร์มา การเกิดข้อบกพร่องด้านความงามที่ชัดเจน ผู้ป่วยพิการเนื่องจากความผิดปกติของระบบกล้ามเนื้อและโครงกระดูก และการเกิดรอยโรคในอวัยวะภายในเป็นสิ่งที่อาจเกิดขึ้นได้

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ]