การรักษาโรควิลเลอบรันด์

โรคฟอนวิลเลอบรันด์เช่นเดียวกับโรคทางพันธุกรรมอื่นๆ ไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ มีเพียงการรักษาหรือป้องกันอาการของโรคเท่านั้นที่เป็นไปได้

ผลการห้ามเลือดอย่างเฉพาะเจาะจง (สารเข้มข้นของปัจจัยฟอนวิลเลอบรันด์ เดสโมเพรสซิน)

การเตรียมแฟกเตอร์ฟอนวิลเลอบรันด์ระบุไว้สำหรับโรคฟอนวิลเลอบรันด์ประเภท 3 และโรคร้ายแรงประเภทอื่น ๆ

การนำ FFP มาใช้ในโรคฟอนวิลเลอบรันด์เพื่อวัตถุประสงค์ในการหยุดเลือดนั้นไม่สมเหตุสมผล เนื่องจากตัวรับฟอนวิลเลอบรันด์มีความเข้มข้นค่อนข้างต่ำ ตัวรับการแข็งตัวของเลือด VIII (cryoprecipitate) มีตัวรับฟอนวิลเลอบรันด์มากกว่า 10 เท่าต่อหน่วยปริมาตร ข้อเสียคือมีความเสี่ยงสูงในการติดเชื้อจากการถ่ายเลือด และมีสารบัลลาสต์จำนวนมาก รวมถึงสารที่มีฤทธิ์กระตุ้นภูมิคุ้มกันอย่างชัดเจน ดังนั้น แม้จะมีราคาถูก การใช้จึงไม่สมเหตุสมผล

วิธีที่ได้ผลดีที่สุดคือการใช้สารสกัดเข้มข้นที่ทำให้ไวรัสไม่ทำงานแล้ว (ปัจจัยการแข็งตัวของเลือด VIII + ปัจจัยฟอนวิลเลอบรันด์)

เดสโมเพรสซิน

อะนาล็อกสังเคราะห์ของฮอร์โมนต่อต้านการขับปัสสาวะ vasopressin - 1-deamino-8-D-arginine vasopressin (desmopressin) กระตุ้นการปล่อยแฟกเตอร์ฟอนวิลเลอบรันด์จากคลัง ทำให้ความเข้มข้นของแฟกเตอร์ในพลาสมาเลือดเพิ่มขึ้น เดสโมเพรสซินมีประสิทธิภาพสูงสุดในโรคฟอนวิลเลอบรันด์ชนิดที่ 1 แต่อาจมีผลในโรคชนิดที่ 2A ได้เช่นกัน ยานี้ให้ครั้งเดียวต่อวันโดยหยดเข้าเส้นเลือดดำในขนาด 0.3 mcg / kg ในสารละลายโซเดียมคลอไรด์ไอโซโทนิก 50-100 มล. เป็นเวลา 20-30 นาที หรือฉีดใต้ผิวหนังในขนาดเดียวกันโดยไม่เจือจาง มีสเปรย์ที่มีเดสโมเพรสซินเข้มข้นสูงสำหรับฉีดเข้าจมูกในขนาด 150-300 mcg การใช้เป็นเวลานาน (ติดต่อกันหลายวัน) อาจทำให้เกิดอาการ tachyphylaxis เนื่องจากปัจจัย von Willebrand ในดีโปลดลง ไม่แนะนำให้ใช้ในเด็กอายุต่ำกว่า 3 ปี

ยาต้านไฟบริน

กรดอะมิโนคาโปรอิกให้ทางเส้นเลือดดำโดยหยดในอัตรา 100 มก./กก. ในชั่วโมงแรก จากนั้นจึงให้ 30 มก./กก. ต่อชั่วโมง ปริมาณสูงสุดต่อวันคือ 18 กรัม สามารถรับประทานทางปากได้ กรดทรานซามิกสามารถรับประทานทางปากหรือทางเส้นเลือดดำโดยหยดในปริมาณ 20-25 มก./กก. ทุก 8-12 ชั่วโมง ข้อบ่งใช้: เลือดออกในมดลูก เลือดออกจากเยื่อเมือกในช่องปาก เลือดออกทางจมูกและทางเดินอาหาร กรดทรานซามิกมักใช้ร่วมกับการรักษาภาวะหยุดเลือดเฉพาะ แต่ในรายที่ไม่รุนแรง ให้ใช้เป็นหลัก

ในกรณีที่มีเลือดออกในทางเดินปัสสาวะ การใช้ยาต้านการสลายไฟบรินมีข้อห้ามโดยเด็ดขาด เนื่องจากมีความเสี่ยงต่อการอุดตันของทางเดินปัสสาวะจากลิ่มเลือด

ยาห้ามเลือดเฉพาะที่

ยาห้ามเลือดเฉพาะที่ เช่น กาวไฟบริน กรดอะมิโนเมทิลเบนโซอิก (ฟองน้ำห้ามเลือดผสมแอมเบน) และอื่นๆ มีข้อบ่งใช้สำหรับการรักษาทางศัลยกรรมและทางทันตกรรม เอแทมซิเลต (ไดซิโนน) ใช้เป็นยาห้ามเลือดเพิ่มเติมเพื่อหยุดเลือดจากสาเหตุต่างๆ มักมีประสิทธิภาพในการป้องกันเลือดกำเดาไหล ยานี้ให้ทางหลอดเลือดในขนาด 3-5 มก./กก. 3 ครั้งต่อวัน เมื่อรับประทานทางปาก สามารถเพิ่มขนาดยาได้ 1.5-2 เท่า

ภาวะแทรกซ้อนในการรักษาโรคฟอนวิลเลอบรันด์

การนำแฟกเตอร์ฟอนวิลเลอบรันด์มาใช้เพื่อการหยุดเลือดในผู้ป่วยโรคฟอนวิลเลอบรันด์ชนิดที่ 3 ก่อให้เกิดสารยับยั้ง (แอนติบอดีที่ปิดกั้น) ใน 10-15% ของกรณี ในกรณีของสารยับยั้ง การนำแฟกเตอร์ฟอนวิลเลอบรันด์เข้มข้นมาใช้ถือเป็นข้อห้ามเนื่องจากมีความเสี่ยงต่อการเกิดปฏิกิริยาแพ้รุนแรงหลังการให้ยา

สำหรับการหยุดเลือด สามารถใช้สารเข้มข้นที่กระตุ้นด้วยรีคอมบิแนนท์ของแฟกเตอร์ VII (Eptacog alpha activated, NovoSeven) ในปริมาณเฉลี่ย 90 ไมโครกรัมต่อกิโลกรัม ทุก 2-4 ชั่วโมง จนกว่าเลือดจะหยุดไหล แนะนำให้ใช้ยาต้านไฟบรินและยาที่ออกฤทธิ์เพื่อขจัดสารยับยั้ง (การใช้ฮอร์โมน การแยกพลาสมา การให้อิมมูโนโกลบูลินทางเส้นเลือด ฯลฯ)

การรักษาโรคฟอนวิลเลอบรันด์ที่เกิดขึ้น

การรักษาตามอาการและ/หรือการป้องกันเลือดออก ในบางกรณี เดสโมเพรสซินและแฟกเตอร์ VIII เข้มข้น + แฟกเตอร์ฟอนวิลเลอบรันด์ (แฟกเตอร์การแข็งตัวของเลือด VIII + แฟกเตอร์ฟอนวิลเลอบรันด์) มีประสิทธิภาพ อาจใช้คอมเพล็กซ์ป้องกันการแข็งตัวของเลือด (Feiba Team 4 Immuno) และเอปตาคอก [ที่กระตุ้นด้วยอัลฟา] (NovoSeven) การรักษาทางพยาธิวิทยารวมถึงการรักษาโรคพื้นฐาน

ปริมาณที่แนะนำของการเตรียมแฟกเตอร์ฟอนวิลเลอบรันด์สำหรับสถานการณ์ทางคลินิกที่เลือกในเด็ก

ลักษณะของการมีเลือดออก	ปริมาณ IU/กก	จำนวนรายการ	ระดับพลาสม่าที่ต้องการ
การผ่าตัดใหญ่ การผ่าตัดต่อมอะดีโน-ทอนซิล (ป้องกันเลือดออก)	50-70	วันละครั้ง	>50% ก่อนการซ่อม
การผ่าตัดเล็กน้อย (ป้องกันเลือดออก)	30-60	วันละครั้ง	>30-50% ก่อนการซ่อมแซม
การผ่าตัดเล็กน้อย (ป้องกันเลือดออก)	30-60	วันละครั้ง	>30-50% 2-3 วัน
เลือดออกจากมดลูก	50-80	วันละครั้ง	>50% ก่อนสิ้นสุดสัญญา
เลือดกำเดาไหล	30-60	ครั้งหนึ่ง	มากกว่า 30-50%