โรคโลหิตจางอะพลาสติกรักษาอย่างไร?

การรักษาโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติกแต่กำเนิด

โรคโลหิตจางจากฟานโคนี

• การปลูกถ่ายไขกระดูก

เป็นวิธีที่เลือกในการรักษาโรคโลหิตจางแบบฟานโคนี

การปลูกถ่ายไขกระดูกจากพี่น้องที่มี HLA เหมือนกันจะทำโดยใช้การปรับสภาพแบบบรรเทา ได้แก่ การฉายรังสีทรวงอกและช่องท้องด้วยปริมาณ 6 Gy และไซโคลฟอสเฟไมด์ด้วยปริมาณ 20 มก./กก. วิธีการนี้ช่วยให้รักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางแบบฟานโคนีได้ประมาณ 70-75%

• ในกรณีไม่มีผู้บริจาคเพื่อการปลูกถ่ายไขกระดูก จะมีการกำหนดให้รักษาแบบอนุรักษ์นิยม ได้แก่แอนโดรเจน (สเตียรอยด์อนาโบลิก)

สารสเตียรอยด์อนาโบลิกที่ใช้ในผู้ป่วยโรคโลหิตจางฟานโคนี

ชื่อยา	ขนาดยา มก./กก./วัน	เส้นทางการบริหารจัดการ	ความถี่ในการบริหาร
เมธานโดรสเตโนโลน (เนโรโบล, ไดอานาโบล)	0.2-0.4	ทางปาก	รายวัน
เรทาโบลิล (เดคา-ดูราโบลิน; นันโดรโลน)	1-1.5	ฉีดเข้ากล้ามเนื้อ	1 ครั้งใน 7-14 วัน
ฟีโนโบลิน (ดูราโบลิน; เนโรโบลิล)	0.25-0.4	ฉีดเข้ากล้ามเนื้อ	1 ครั้งใน 7-10 วัน
ออกซิเมโทโลน (ไดฮโดรเทสโทสเตอโรน)	0.5-2	ทางปาก	รายวัน
เทสโทสเตอโรน เอแนนเทต	4	ฉีดเข้ากล้ามเนื้อ	1 ครั้งใน 7 วัน
เทสโทสเตอโรน โพรพิโอเนต (โอเรตัน)	1-2	ใต้ลิ้น	รายวัน

การรักษาด้วยแอนโดรเจนจะดำเนินการเป็นเวลา 3-6 เดือน ในช่วง 1.5-2 เดือนแรก จะให้ยาเต็มขนาด จากนั้นจึงเปลี่ยนเป็นขนาดรักษา ซึ่งเท่ากับ 1/2 ของขนาดยารักษาเต็มขนาด การปรับปรุงพารามิเตอร์ทางโลหิตวิทยาจะเกิดขึ้น 6-8 สัปดาห์หลังจากเริ่มการรักษา โดยจำนวนเรติคิวโลไซต์และฮีโมโกลบินจะเพิ่มขึ้น จากนั้นจึงเพิ่มเม็ดเลือดขาว จำนวนเกล็ดเลือดจะไม่เพิ่มขึ้นเป็นเวลานาน

โดยปกติจะเริ่มการบำบัดด้วยออกซิเมโทโลนในขนาด 0.5-2 มก./กก./วัน โดยรับประทานทุกวัน การตอบสนองต่อการบำบัดจะเกิดขึ้นภายใน 4-8 สัปดาห์หลังจากเริ่มการรักษา ผู้ป่วยประมาณ 50% แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงพารามิเตอร์ทางโลหิตวิทยาอย่างมีนัยสำคัญ การตอบสนองต่อการบำบัดด้วยแอนโดรเจนมีความสำคัญต่อการพยากรณ์โรค โดยผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อแอนโดรเจนจะมีอายุขัยเฉลี่ยประมาณ 9 ปี และผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อแอนโดรเจนจะมีอายุขัยเฉลี่ย 2.5 ปี

• การบำบัดด้วยการถ่ายเลือดทดแทน

ข้อบ่งชี้ในการบำบัดทดแทนจะถูกกำหนดโดยพารามิเตอร์ทางโลหิตวิทยา:

• ระดับฮีโมโกลบิน < 80 กรัม/ลิตร
• จำนวนนิวโทรฟิลสัมบูรณ์ < 1.0 x 10 ⁹ /l;
• จำนวนเกล็ดเลือด < 20 x 10 ⁹ /ล.

การถ่ายเลือดแดงและการแขวนตะกอนลิ่มเลือดจะเริ่มขึ้นเมื่อค่าตัวบ่งชี้ถึงระดับที่กำหนดเท่านั้น เพื่อวินิจฉัยภาวะฮีโมไซเดอโรซิสที่อาจเกิดขึ้น จำเป็นต้องตรวจวัดระดับเฟอรริตินทุก ๆ 6 เดือน เพื่อกำหนดการรักษาภาวะหยุดการเจริญพันธุ์ได้ทันเวลา

• ปัจจัยการเจริญเติบโตของเม็ดเลือด

สามารถกำหนดให้ใช้เป็นการบำบัดทดลองได้เมื่อการรักษาแบบเดิมไม่ได้ผลและไม่มีผู้บริจาคที่เข้ากันได้ การใช้ปัจจัยการเจริญเติบโต เช่น G-CSF และ GM-CSF ได้รับการหารือแล้ว ได้มีการกำหนดไว้ว่าการใช้เอริโทรโพอิเอตินและ G-CSF ในผู้ป่วยโรคโลหิตจางแบบฟานโคนีจะเพิ่มจำนวนนิวโทรฟิล เกล็ดเลือด เม็ดเลือดแดง และเซลล์ CD 34+ อย่างแน่นอน

• ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมามีรายงาน ความพยายามใน การบำบัดด้วยยีน สำหรับผู้ป่วยโรคโลหิตจางแบบ Fanconi

การรักษาโรคโลหิตจางอะพลาสติกในโรค dyskeratosis congenita

การปลูกถ่ายไขกระดูก (การรักษาแบบปรับสภาพจะเหมือนกับการรักษาภาวะโลหิตจางชนิดอะพลาสติกที่เกิดขึ้นภายหลัง) แต่ในกลุ่มนี้ อัตราการเสียชีวิตในระยะหลังหลังการปลูกถ่ายไขกระดูกอยู่ที่ประมาณ 90% การบำบัดด้วยแอนโดรเจนมีประสิทธิผลในผู้ป่วยบางราย

การรักษาโรคโลหิตจางอะพลาสติกในกลุ่มอาการชวาชแมน

ยังไม่มีการพัฒนาวิธีการรักษาโรคโลหิตจางอะพลาสติกในกลุ่มอาการชวาชแมน การรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนเป็นยาที่แพทย์สั่งจ่ายเพื่อรักษาอาการดูดซึมผิดปกติ การรักษาด้วยยาปฏิชีวนะเป็นสิ่งจำเป็นหากเกิดภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อ ในผู้ป่วยบางราย การให้เพรดนิโซโลนในปริมาณเล็กน้อยจะช่วยเพิ่มจำนวนเม็ดเลือดขาวได้

โรคโลหิตจางแบล็คแฟน-ไดมอนด์ (BDA)

• การบำบัดด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์เป็นวิธีหลักในการรักษาภาวะ ABD โดยเริ่มการบำบัดด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ตั้งแต่เริ่มมีอาการของโรค โดยกำหนดให้ใช้เพรดนิโซโลนในขนาด 2 มก./กก./วัน แบ่งเป็น 3 ครั้ง เป็นเวลา 4 สัปดาห์ จากนั้นจึงค่อย ๆ ลดขนาดยารายวันในผู้ป่วยที่ตอบสนองในเชิงบวก (เพิ่มฮีโมโกลบินเป็น 100 ก./ล.) จนกระทั่งถึงขนาดยาขั้นต่ำสำหรับการรักษาประจำวัน (ทุกวันหรือวันเว้นวันเพื่อให้การตอบสนองคงที่)

การตอบสนองต่อการรักษาด้วยเพรดนิโซโลนส่วนใหญ่มักเกิดขึ้นภายใน 2 สัปดาห์ แต่ก็อาจล่าช้าได้ บางครั้งจำเป็นต้องเพิ่มขนาดเริ่มต้น ควรหยุดการรักษาในผู้ที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยเพรดนิโซโลนและผู้ป่วยที่มีเกณฑ์การตอบสนองสูง เมื่อต้องใช้ขนาดยามากกว่า 0.5 มก. / กก. / วันเป็นเวลานานเพื่อรักษาการตอบสนองที่คงที่ ในการตอบสนองของเด็กที่มีภาวะ ABD ระยะเวลาการใช้เพรดนิโซโลนจะถูกจำกัดโดยการพัฒนาภาวะแทรกซ้อนที่รุนแรงของการบำบัดด้วยสเตียรอยด์ ในผู้ป่วยทุกราย ควรติดตามพัฒนาการทางร่างกาย (การเจริญเติบโต) และหากมีการล่าช้า ควรหยุดการบำบัดด้วยสเตียรอยด์ชั่วคราวและควรให้เลือดเป็นประจำ วิธีนี้จะช่วยฟื้นฟูการเจริญเติบโตของเด็กได้ ควรจำไว้ว่าช่วงเวลาที่เปราะบางที่สุดในเรื่องนี้คือปีแรกของชีวิตและวัยแรกรุ่น ตามข้อมูลวรรณกรรม สัดส่วนของผู้ป่วยที่ตอบสนองหลักได้ดีอยู่ที่ประมาณ 70% แต่ผู้ป่วยบางรายดื้อยาในระหว่างดำเนินโรคหรือหยุดการรักษาเนื่องจากเกณฑ์การตอบสนองที่สูงและ/หรือผลข้างเคียงที่รุนแรง

ตัวบ่งชี้การตอบสนองต่อการรักษาในเด็กที่เป็นโรคโลหิตจาง Blackfan-Diamond

การตอบสนองต่อการบำบัด	เพิ่มจำนวนเรติคิวโลไซต์	ความเป็นอิสระของการถ่ายเลือด	ลดความต้องการการถ่ายเลือด	ความต้องการการถ่ายเลือดเป็นประจำ (ทุกๆ 3-6 สัปดาห์)
เต็ม	-	-	-	-
บางส่วน	-	-	-	-
บางส่วนไม่ดี	-	-	-	-
ไม่มีคำตอบ	-	-	-	-

• การบำบัดด้วยการถ่ายเลือดเป็นการบำบัดทดแทนและเป็นทางเลือกที่นิยมใช้ในผู้ป่วยที่ดื้อต่อสเตียรอยด์หรือผู้ป่วยที่มีเกณฑ์การตอบสนองต่อการบำบัดด้วยเพรดนิโซโลนสูง

การถ่ายเลือดจะดำเนินการทุก ๆ 4-5 สัปดาห์ในทารกทุก ๆ 2-3 สัปดาห์เพื่อรักษาระดับฮีโมโกลบินให้คงที่เพื่อให้เด็กเจริญเติบโตได้อย่างเหมาะสม ภาวะแทรกซ้อนที่ร้ายแรงที่สุดของการบำบัดด้วยการถ่ายเลือดคือการเกิดโรคฮีโมไซเดอโรซิสและโรคไวรัสที่เพิ่มขึ้น

• การปลูกถ่ายไขกระดูก ถือเป็นทางเลือกการรักษาที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย ABD ที่ดื้อต่อสเตียรอยด์ซึ่งจำเป็นต้องได้รับการถ่ายเลือดหากมีผู้บริจาคที่เข้ากันได้กับ HLA มีรายงานการปลูกถ่ายไขกระดูกสำเร็จจากพี่น้องที่มี HLA เข้ากันได้กับ ซึ่งอาจบ่งชี้ถึงความเหมาะสมในการแช่แข็งเลือดจากพี่น้องของผู้ป่วย ABD
• การบำบัดด้วยเมทิลเพรดนิโซโลนขนาดสูง (HDMP)เป็นอีกทางเลือกหนึ่งสำหรับผู้ป่วยที่มี ABD

แนะนำให้กำหนดเมทิลเพรดนิโซโลนในขนาด 100 มก./กก./วัน โดยฉีดเข้าเส้นเลือดดำหรือตามรูปแบบการรักษาต่อไปนี้:

วันที่ 1-3 - 30 มก./กก./วัน วันที่ 4-7 - 20 มก./กก./วัน วันที่ 8-14 - 10 มก./กก./วัน วันที่ 15-21 - 5 มก./กก./วัน วันที่ 22-28 - 2 มก./กก./วัน ให้ยาเข้าเส้นเลือดดำช้าๆ ในสารละลาย NaCl 0.9% ปริมาตร 20 มล.

ตั้งแต่วันที่ 29 ให้ยาขนาด 1 มก./กก./วัน 3 ครั้ง รับประทานทางปากเป็นเวลา 3-6 เดือน จนกว่าฮีโมโกลบินจะเพิ่มขึ้นมากกว่า 100 ก./ล. ต้องติดตามการรักษาอย่างต่อเนื่อง:

1. การเจาะกระดูกอก - ก่อนเริ่มหลักสูตรและวันที่ 30
2. การตรวจเลือดทางคลินิกด้วยเรติคูโลไซต์ทุกๆ 5 วัน
3. ฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ - ก่อนเริ่มหลักสูตรและวันที่ 30
4. ชีวเคมี - (ALT, AST, FMPA, น้ำตาล, อิเล็กโทรไลต์) ทุกๆ 7 วัน
5. ตรวจวิเคราะห์ปัสสาวะสัปดาห์ละ 2 ครั้ง (ควบคุมระดับน้ำตาลในปัสสาวะ)
6. ECG - ก่อนเริ่มหลักสูตร จากนั้นทุก 14 วัน
7. ความดันโลหิต ทุกวัน เป็นเวลา 45 วัน

• ในกรณีที่ดื้อต่อสเตียรอยด์อาจกำหนดให้ใช้แอนโดรเจน 6-เมอร์แคปโตพิวรีน ไซโคลฟอสเฟไมด์ ไซโคลสปอริน เอ ATG/ALG

การรักษาโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติกที่เกิดขึ้น

• การปลูกถ่ายไขกระดูก (BMT)

การปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่มีเนื้อเยื่อเข้ากันได้อย่างสมบูรณ์ถือเป็นการรักษาทางเลือกสำหรับโรคโลหิตจางอะพลาสติกรุนแรงที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัย และควรดำเนินการทันที เนื่องจากการรักษาประเภทนี้มีประสิทธิผลมากที่สุดในเด็ก

อัตราการรอดชีวิตในระยะยาวของเด็กที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกในระยะเริ่มต้นของโรคจากผู้บริจาคที่มี HLA ครบถ้วนคือ 65-90% ตามเอกสารอ้างอิง การปลูกถ่ายไขกระดูกชนิดที่พบบ่อยที่สุดคือการปลูกถ่ายไขกระดูกจากคนอื่น ซึ่งใช้ไขกระดูกจากพี่น้อง เช่น พี่น้องแท้หรือพี่น้องเทียมที่มีความใกล้ชิดกับผู้รับมากที่สุด หากไม่สามารถรับไขกระดูกจากพี่น้องได้ พวกเขาจะพยายามใช้ไขกระดูกจากญาติคนอื่นหรือผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้องซึ่งมี HLA ครบถ้วน น่าเสียดายที่สามารถหาผู้บริจาคที่เหมาะสมได้เพียง 20-30% ของผู้ป่วยเท่านั้น การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดที่เข้ากันได้ไม่สมบูรณ์จากเลือดจากสายสะดือของผู้บริจาคเป็นไปได้

การปลูกถ่ายไขกระดูกต้องเตรียมการอย่างรอบคอบเพื่อให้ภูมิคุ้มกันลดลงอย่างมีประสิทธิภาพ การเตรียมการ ("การปรับสภาพ") ก่อนการปลูกถ่ายไขกระดูก ได้แก่ การให้ไซโคลฟอสฟามายด์ขนาดสูง (200 มก./กก.) ร่วมกับหรือไม่ร่วมกับแอนติไธโมไซต์โกลบูลิน (ATG) การฉายรังสีทั่วร่างกายแบบเศษส่วน ภาวะแทรกซ้อนที่อาจเกิดขึ้นจากการปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้อื่นคือการเกิดปฏิกิริยา "กราฟต์ต่อต้านโฮสต์" ซึ่งความถี่คือ 25% เมื่อใช้ไขกระดูกจากญาติ และ 50% เมื่อปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่ไม่ใช่ญาติ

• การรักษาทางเลือก

รวมถึงการให้การบำบัดด้วยยาที่กดภูมิคุ้มกัน (ป้องกัน IgG/ป้องกัน IgG, ไซโคลสปอริน เอ, เมทิลเพรดนิโซโลนขนาดสูง) และปัจจัยการเจริญเติบโตของเม็ดเลือด

• การบำบัดภูมิคุ้มกัน

1. ต่อต้านลิมโฟไซต์ (antithymocyte) โกลบูลิน (ALG)

ใช้ในการรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติคในกรณีที่ไม่มีผู้บริจาคที่เข้ากันได้กับ HLA โดยใช้ ALG ที่แยกได้จากลิมโฟไซต์ของท่อน้ำดีทรวงอกและ ATG ที่แยกได้จากเซลล์ต่อมไทมัสของมนุษย์ ในประเทศของเรา ยาที่ใช้กันมากที่สุดคือ "แอนติลิมโฟลิน" ซึ่งได้มาจากการสร้างภูมิคุ้มกันให้กับกระต่ายหรือแพะด้วยลิมโฟไซต์ของมนุษย์

ALG จะถูกฉีดเข้าเส้นเลือดดำผ่านทางสายสวนส่วนกลางโดยให้ยาทางเส้นเลือดเป็นเวลา 12 ชั่วโมง โดยใช้ขนาดยา 15 มก./กก./วัน เป็นเวลา 10 วัน หรือ 40 มก./กก./วัน เป็นเวลา 4 วัน วิธีการหลังนี้ใช้ง่ายกว่าและทำให้เกิดอาการป่วยจากซีรั่มน้อยกว่า ผู้ป่วยจะได้รับคอร์ติโคสเตียรอยด์ในปริมาณปานกลางร่วมกับ ALG เพื่อลดอาการแพ้

ในผู้ที่ตอบสนองต่อการรักษา จำนวนเม็ดเลือดขาวจะเพิ่มขึ้นภายใน 1-2 เดือน และการพึ่งพาการถ่ายเลือดจะหายไปหลังจาก 2-3 เดือน ประสิทธิภาพของการบำบัด ALG หนึ่งคอร์สไม่เพียงพอเป็นข้อบ่งชี้สำหรับการรักษาซ้ำ แต่ยาจะถูกกำหนดในขนาดที่สูงขึ้น

2. ไซโคลสปอริน เอ (แซนดิมมูน)

โพลีเปปไทด์แบบวงแหวนประกอบด้วยกรดอะมิโน 11 ตัว สังเคราะห์โดยเชื้อรา 2 สายพันธุ์

กลไกการออกฤทธิ์และผลข้างเคียงหลักของยาที่ใช้ในผู้ป่วยโรคโลหิตจางอะพลาสติก

กลุ่มยา	กลไกการออกฤทธิ์	ผลข้างเคียงหลัก
แอนติลิมโฟไซต์โกลบูลิน	ผลของความเป็นพิษต่อเซลล์ลิมโฟไซต์ต่อสารยับยั้ง T ที่ถูกกระตุ้น ผลการกระตุ้นภูมิคุ้มกันต่อการสร้างเม็ดเลือดขาว (เพิ่มการผลิต GM-CSF และ IL-3) ผลต่อเซลล์ต้นกำเนิด	ภาวะหลอดเลือดดำอักเสบจากสารเคมีเมื่อฉีดเข้าเส้นเลือดดำส่วนปลาย อาการแพ้: ภาวะภูมิแพ้รุนแรง (ในช่วง 1-3 วันแรก), อาการป่วยจากซีรั่ม (ในวันที่ 7-10 หลังจากรับยาครั้งแรก) ระบบประสาทส่วนกลาง: ไข้ ชัก CVS: ความดันโลหิตสูง หัวใจล้มเหลว ปอดบวม ภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อ (แบคทีเรีย) ภาวะแทรกซ้อนทางโลหิตวิทยา: เม็ดเลือดแดงแตก, กลุ่มอาการ DIC, ภาวะเม็ดเลือดขาวต่ำลง, เกล็ดเลือดต่ำ
คอร์ติโคสเตียรอยด์ (เพรดนิโซโลน เมทิลเพรดนิโซโลน)	ฤทธิ์กดภูมิคุ้มกัน (ลดปริมาณเซลล์ทีและบีลิมโฟไซต์ ลดไทเตอร์ของอิมมูโนโกลบูลินในซีรั่ม และไทเตอร์ของแอนติบอดีจำเพาะ) จำนวนเซลล์ต้นกำเนิดที่มุ่งสร้างเม็ดเลือดแดงและเม็ดเลือดขาวลดลง การยับยั้งการเคลื่อนที่ของเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกเข้าสู่กระแสเลือด ฤทธิ์ห้ามเลือด	ระบบต่อมไร้ท่อ: กลุ่มอาการ Itsenko-Cushing ระบบเผาผลาญ: ความผิดปกติของการเผาผลาญคาร์โบไฮเดรต, น้ำหนักเพิ่มขึ้น, โรคกระดูกพรุน ระบบทางเดินอาหาร: แผลในกระเพาะอาหารและลำไส้ CNS: ความผิดปกติทางจิต, ความดันลูกตาสูง CCC: ความดันโลหิตสูง โรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
สเตียรอยด์อนาโบลิก (แอนโดรเจน)	เพิ่มการผลิตเอริโทรโปอิเอตินของไต ผลกระทบต่อเซลล์ต้นกำเนิดในระยะ G o - G 1และการกระตุ้นการเข้าสู่ระยะไมโตซิส ซึ่งมีความไวต่อเอริโทรโปอีติน การกระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดขาวโดยการเพิ่มการผลิตโคโลนี-สติมูเลติ้งแฟกเตอร์โดยแมคโครฟาจในไขกระดูก	ระบบต่อมไร้ท่อ: ภาวะมีเพศชาย, แผ่นกระดูกเจริญเติบโตก่อนกำหนด, น้ำหนักเพิ่มขึ้น ระบบทางเดินอาหาร: พิษต่อตับ อาจทำให้เกิดเนื้องอกในตับได้ ท่อน้ำดีอุดตัน
ไซโคลสปอริน เอ (แซนดิมมูน)	ยับยั้งการเกิดปฏิกิริยาของเซลล์และการสร้างแอนติบอดีที่ขึ้นอยู่กับเซลล์ทีลิมโฟไซต์ ในระดับเซลล์ มันจะปิดกั้นลิมโฟไซต์ G oและ G 1ของวงจรเซลล์ ยับยั้งการหลั่งและการผลิตลิมโฟไคน์ (อินเตอร์ลิวคิน 1, 2, เบตา และวาย-อินเตอร์เฟอรอน) โดยเซลล์ทีลิมโฟไซต์ที่ถูกกระตุ้น	การทำงานของไตบกพร่อง (ความเข้มข้นของยูเรียและครีเอตินินในซีรั่มเพิ่มขึ้น) ระบบทางเดินอาหาร: พิษต่อตับ เบื่ออาหาร คลื่นไส้ อาเจียน ท้องเสีย ตับอ่อนอักเสบ CCC: ความดันโลหิตสูง ระบบประสาทส่วนกลาง: ปวดศีรษะ, อาการชา, อาการชัก ระบบต่อมไร้ท่อ: อาการปวดประจำเดือนและภาวะหยุดมีประจำเดือนแบบกลับคืนได้ ภาวะขนดก อาการแพ้: อาการแพ้แบบรุนแรงและแบบรุนแรง ผื่นคัน เหงือกบวม ภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อ

ยานี้มีจำหน่าย 2 รูปแบบ ได้แก่ แอมเพิลสำหรับฉีดเข้าเส้นเลือดและสำหรับรับประทาน ยาสำหรับรับประทาน:

• นีออล โซลูชั่น 100 มก./มล.
• แคปซูลนีโอรอลหรือแคปซูลแซนดิมมูน เบอร์ 10, 25, 50 และ 100 มก. ในแคปซูล

สามารถผสมสารละลายกับนมหรือน้ำส้มที่อุณหภูมิห้องได้

กำหนดให้ใช้ไซโคลสปอรินในขนาด 5 มก./กก./วันทุกวันตลอดระยะเวลาการรักษา หรือในขนาด 8 มก./กก./วันในวันที่ 1-14 ของการรักษา จากนั้นจึงเพิ่มขนาดยาเป็น 15 มก./กก./วัน (2 ครั้ง) ในเด็ก และ 12 มก./กก./วัน (2 ครั้ง) ในผู้ใหญ่ ระดับของขนาดยาที่ใช้ในการรักษาในเลือดคือ 200-400 นาโนกรัม/มล. จำเป็นต้องติดตามการรักษาโดยวัดความดันโลหิตทุกวัน ตรวจวัดค่าชีวเคมี (ALT, AST, FMPA, บิลิรูบิน, น้ำตาล, ยูเรีย, ครีเอตินิน, คอเลสเตอรอล, อิเล็กโทรไลต์) ทุกๆ 7 วัน ระดับไซโคลสปอรินในซีรั่มเลือดจะถูกกำหนดโดยวิธีเรดิโออิมมูน สัปดาห์ละครั้งใน 2 สัปดาห์แรกของการรักษา จากนั้นทุก 2 สัปดาห์

การตรวจติดตามระดับครีเอตินินในพลาสมาเป็นสิ่งสำคัญ หากระดับครีเอตินินเพิ่มขึ้นมากกว่า 30% ของค่าปกติ จำเป็นต้องลดขนาดยาไซโคลสปอรินลง 2 มก./กก./วัน ทุกสัปดาห์ จนกว่าระดับครีเอตินินจะกลับสู่ภาวะปกติ หากระดับไซโคลสปอรินมากกว่า 500 นาโนกรัม/มล. ให้หยุดการรักษา หลังจากระดับครีเอตินินลดลงเหลือ 200 นาโนกรัม/มล. หรือต่ำกว่านั้น ให้เริ่มการรักษาใหม่ด้วยขนาดยาที่ลดลง 20% จากขนาดเริ่มต้น

ผลสูงสุดของไซโคลสปอรินสังเกตได้ 3-6 เดือนหลังจากเริ่มการรักษา

3. การบำบัดด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ - เมทิลเพรดนิโซโลนขนาดสูง (HDMP)

เมทิลเพรดนิโซโลนให้ทางเส้นเลือดดำในขนาด 20 มก./กก./วันเป็นเวลา 3 วัน แล้วค่อยๆ ลดขนาดยาลงในช่วง 1 เดือน

ยาไซโคลสปอรินที่มีปฏิกิริยาต่อกัน

เภสัชจลนศาสตร์

ลดระดับไซโคลสปอรินในซีรั่ม	เพิ่มระดับไซโคลสปอรินในซีรั่ม
คาร์บามาเซพีน	อีริโทรไมซิน
ฟีนอบาร์บิทัล	ฟลูโคนาโซล
ริแฟมพิน	เคโตโคนาโซล
ไตรเมโทไทรอีน (ฉีดเข้าเส้นเลือด)	นิเฟดิปิน
เมโทโคลพราไมด์ (แร็กแลน)	อิมิเพเนม-เซลาสทีน
เฟนิโทอิน	เมทิลเพรดนิโซโลน
	เพรดนิโซโลน

ปฏิกิริยาระหว่างยา

• อะมิโนไกลโคไซด์ แอมโฟเทอริซินบี NSAIDs ไตรเมโทพริม - เพิ่มความเป็นพิษต่อไต
• เมทิลเพรดนิโซโลน - อาการชัก
• อะซาไธโอพรีน, คอร์ติโคสเตียรอยด์, ไซโคลฟอสเฟไมด์ - เพิ่มการกดภูมิคุ้มกัน, เพิ่มความเสี่ยงต่อการติดเชื้อ และความเสี่ยงต่อการเกิดมะเร็ง

ไทย อาจให้เมทิลเพรดนิโซโลนทางปากหรือทางเส้นเลือดดำตามรูปแบบการรักษาต่อไปนี้: วันที่ 1-9: 1 mcg/kg/วัน วันที่ 10-11: 0.66 mg/kg/วัน วันที่ 12-13: 0.5 mg/kg/วัน วันที่ 14-16: 0.33 mg/kg/วัน วันที่ 17-18: 0.16 mg/kg/วัน วันที่ 19: 0.04 mg/kg/วัน วันที่ 20: 0.33 mg/kg/วัน วันที่ 21: ไม่ได้ให้ วันที่ 22: 0.16 mg/kg/วัน วันที่ 23: ไม่ได้ให้ วันที่ 24: 0.08 mg/kg/วัน วันที่ 25: หยุดให้ (เสร็จสิ้นหลักสูตร)

นอกจากเมทิลเพรดนิโซโลน โดยเฉพาะในวันที่ใช้ ATG แล้ว ยังมีการกำหนดให้มีการถ่ายเลือดเกล็ดเลือดเข้มข้นเพื่อให้แน่ใจว่าจำนวนเกล็ดเลือดมากกว่า 20 x 10 ⁹ /L 4.

ไซโคลฟอสเฟไมด์ปริมาณสูง

กำหนดไว้สำหรับผู้ป่วยที่มี AA รุนแรงซึ่งไม่มีผู้บริจาคที่เข้ากันได้ทางเนื้อเยื่อ แผนการที่ใช้กันทั่วไปมีดังนี้:

วันที่ 1-3 - 45 มก./กก./วัน ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ วันที่ 4-9 - 5 มก./กก./วัน ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ วันที่ 10-20 - 3.75 มก./กก./วัน ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ วันที่ 21-27 - 2.5 มก./กก./วัน ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ วันที่ 28-31 - 1.5 มก./กก./วัน ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ วันที่ 32 - 5 มก./กก./วัน รับประทานทางปาก วันที่ 33-56 - 10 มก./กก./วัน รับประทานทางปาก วันที่ 57-100 - 7.5 มก./กก./วัน รับประทานทางปาก

• ปัจจัยการเจริญเติบโตของเม็ดเลือด

ปัจจัยการเจริญเติบโตของเม็ดเลือดของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์ถูกใช้เฉพาะในการรักษาที่ซับซ้อนของคนไข้ที่เป็นโรคโลหิตจางแบบอะพลาสติก เนื่องจากปัจจัยดังกล่าวทำให้จำนวนเม็ดเลือดขาวเพิ่มขึ้นชั่วคราวเท่านั้น และไม่ส่งผลต่อการดำเนินไปของโรคตามธรรมชาติ แต่ช่วยลดความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อ

1. ปัจจัยกระตุ้นการสร้างคอลอนีของเม็ดเลือดขาวชนิดแกรนูโลไซต์-แมโครฟาจ (GM-CSF)

เมื่อใช้ GM-CSF ระดับของนิวโทรฟิล โมโนไซต์ อีโอซิโนฟิลจะเพิ่มขึ้น และความเป็นเซลล์ของไขกระดูกจะเพิ่มขึ้น ผลการรักษาที่สำคัญจะปรากฏหลังจาก 2 สัปดาห์ โดยปกติการรักษาจะใช้เวลานานขึ้น ผลจะดีขึ้นในผู้ป่วยที่มีระดับนิวโทรฟิลสูงในช่วงแรก กำหนดในขนาด 5 มก./กก./วัน ตั้งแต่วันแรกของการบำบัดด้วยยากดภูมิคุ้มกัน

2. ปัจจัยกระตุ้นการสร้างคอลอนีของเม็ดเลือดขาวชนิดแกรนูโลไซต์ (G-CSF)

เมื่อใช้แล้ว จำนวนนิวโทรฟิลจะเพิ่มขึ้น ผลของการรักษาจะเห็นได้ชัดหลังจาก 2 สัปดาห์ เด็กที่มีระดับนิวโทรฟิลต่ำในช่วงแรกจะตอบสนองต่อการรักษาแย่ลง ขนาดยาคือ 5 มก./กก./วัน

3. อินเตอร์ลิวคิน 3 (IL-3)

ตั้งแต่ปี 1990 เป็นต้นมา มีรายงานเกี่ยวกับประสิทธิภาพของ IL-3 ในผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติก เนื่องจาก IL-3 มีผลต่อเซลล์พหุศักยภาพ จึงคาดว่าการใช้ยาจะมีผลแบบสองหรือสามเชิงเส้น อย่างไรก็ตาม ผลทางโลหิตวิทยาจะจำกัดอยู่แค่เฉพาะส่วนประกอบของเม็ดเลือดขาวเท่านั้น และ IL-3 มีประสิทธิภาพในการแก้ไขภาวะเม็ดเลือดขาวต่ำน้อยกว่า GM-CSF และ G-CSF ยานี้มีพิษร้ายแรง ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดคือ ไข้ เลือดออก และปวดศีรษะ ปัจจุบันมีข้อสรุปว่า IL-3 มีค่าการรักษาต่ำ

4. ปัจจัยการเจริญเติบโตของระบบเม็ดเลือดอื่น ๆ

มีรายงานในเอกสารเกี่ยวกับการใช้อินเตอร์ลิวคิน 1 (IL-1) แต่พบว่ายามีพิษสูงและมีผลทางโลหิตวิทยาไม่เพียงพอ โดยทั่วไปแล้วอีริโทรโพอิเอตินจะถูกใช้ร่วมกับ G-CSF โดยจะสังเกตเห็นการตอบสนองต่อการรักษาหลังจาก 10 วันขึ้นไป การทดลองทางคลินิกของทรอมโบโพอิเอติน (เมกะคารีโอไซต์โกรทแฟกเตอร์) อยู่ในระยะเริ่มต้นและไม่รวมถึงผู้ป่วยที่เป็นโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติก

การใช้สารกดภูมิคุ้มกันร่วมกับปัจจัยการเจริญเติบโตช่วยป้องกันการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรจากการติดเชื้อในภาวะเม็ดเลือดขาวต่ำ การเพิ่มระดับของนิวโทรฟิลในช่วงเริ่มต้นของการบำบัดด้วยปัจจัยการเจริญเติบโตจะช่วยยืดอายุการอยู่รอดของผู้ป่วยได้นานพอจนกว่าจะฟื้นฟูไขกระดูกด้วยความช่วยเหลือของยาที่กดภูมิคุ้มกัน (หรือจนกว่าจะปลูกถ่ายไขกระดูก)

ปัจจุบัน ผลลัพธ์ที่ดีที่สุดได้รับจากการใช้ ATG, cyclosporine A และ G-CSF ร่วมกัน ผลลัพธ์ทันทีของการบำบัดด้วยยากดภูมิคุ้มกันร่วมกันไม่แตกต่างจากผลลัพธ์ของการปลูกถ่ายไขกระดูก แต่สังเกตได้ว่าหลังจากการกดภูมิคุ้มกันสำเร็จ ความเสี่ยงของการเกิดอะพลาเซียซ้ำและความเสี่ยงของการเกิดความผิดปกติแบบโคลนในระยะหลัง (สูงถึง 32%) ได้แก่ กลุ่มอาการไมอีโลดิสพลาเซียและมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์นั้นสูง

ปัจจัยการเจริญเติบโตของเม็ดเลือด

ชื่อของปัจจัย	กลไกการออกฤทธิ์	แบบฟอร์มการปล่อยตัว	ผู้ผลิต	ผลข้างเคียงหลัก
แกรโนไซต์ (เลโนกราสติม)	จี-ซีเอสเอฟ	ขวดขนาด 33.6 ล้าน IU (263 mcg)	โรน-ปูแลง โรเรอร์ ฝรั่งเศส	อาการแพ้อย่างรุนแรงในระบบทางเดินอาหาร: เบื่ออาหาร คลื่นไส้ อาเจียน ท้องเสีย
นิอูโฟเจน (ฟิลกราสทิม)	จี-ซีเอสเอฟ	ขวดหรือหลอดฉีดยาขนาด 30 ล้าน IU (300 mcg) และ 48 ล้าน VD (480 mcg)	ฮอฟแมน ลาโรช สวิตเซอร์แลนด์	CCC: ความดันโลหิตต่ำ, หัวใจเต้นผิดจังหวะ, หัวใจล้มเหลว, เยื่อหุ้มหัวใจอักเสบ CNS: ไข้, หลอดเลือดสมองแตก, สับสน, ชัก, ความดันในกะโหลกศีรษะสูงขึ้น
ลิวโคแมกซ์ (โมลแกรมอสยิม)	จี-ซีเอสเอฟ	ขวดบรรจุสารออกฤทธิ์ 150, 300, 400 mcg	เชอริง-พลาว สหรัฐอเมริกา	ปฏิกิริยาที่บริเวณที่ฉีด (โดยการฉีดใต้ผิวหนัง) อวัยวะเนื้อในโต บวม (เมื่อใช้ GM-CSF ในปริมาณสูง)

• แอนโดรเจน

พวกมันไม่ใช้อย่างอิสระ แต่จะมีประสิทธิภาพเพียงบางส่วนเมื่อใช้ร่วมกับ ALG

• การรักษาตามอาการ

รวมถึงการกำหนดให้มีการบำบัดด้วยส่วนประกอบของเม็ดเลือด (ทดแทน) การบำบัดด้วยยาต้านแบคทีเรีย การบำบัดห้ามเลือดตามอาการ และการส่งต่อผู้ป่วยที่เป็นโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติก

• การบำบัดด้วยส่วนประกอบของเลือด

ใช้เพื่อรักษาอาการโลหิตจางและเลือดออก โดยใช้เม็ดเลือดแดงที่ผ่านการล้าง (EMOLT) หรือละลายน้ำแข็ง เกล็ดเลือดเข้มข้น และพลาสมาแช่แข็งสด

ปัจจุบันการบำบัดด้วยเลือดสำหรับผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติกมีหลักการดังนี้

• การปฏิเสธที่จะใช้เลือดที่เก็บไว้
• ข้อบ่งชี้ที่แตกต่างกันอย่างเคร่งครัดสำหรับการใช้ส่วนประกอบของเลือด
• การใช้ส่วนประกอบของเลือดในปริมาณที่มีประสิทธิภาพ
• การปฏิบัติตามความเข้ากันได้ทางภูมิคุ้มกันสูงสุดของเลือดของผู้บริจาคและผู้รับ
• การใช้ส่วนประกอบที่ได้รับมาโดยหลักจากผู้บริจาคซึ่งเป็นญาติของผู้ป่วย
• การปฏิบัติตามบทบัญญัติ “ผู้บริจาคหนึ่งราย – ผู้รับหนึ่งราย”

เม็ดเลือดแดงที่ล้างหรือละลายน้ำแข็งแล้วใช้ในการรักษาภาวะโลหิตจาง เม็ดเลือดแดงมีลักษณะเด่นคือมีเม็ดเลือดขาว แอนติเจนโปรตีนในพลาสมา แอนติบอดี โซเดียมซิเตรต และเกล็ดเลือดในปริมาณต่ำ ซึ่งช่วยลดความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนหลังการถ่ายเลือดได้อย่างมาก ความถี่ในการให้เม็ดเลือดแดงขึ้นอยู่กับสภาพของผู้ป่วยและความรุนแรงของโรคโลหิตจาง เพื่อบรรเทาอาการโลหิตจางรุนแรง (ฮีโมโกลบินต่ำกว่า 60 กรัมต่อลิตร เม็ดเลือดแดงน้อยกว่า 2.0 x 10 ¹² /ลิตร) เม็ดเลือดแดงที่ล้างหรือละลายน้ำแข็งแล้วจะได้รับการถ่ายเลือดในอัตรา 10 มิลลิลิตรต่อน้ำหนักตัว 1 กิโลกรัมทุกวัน หลังจากนั้น เมื่อจำนวนเม็ดเลือดแดงดีขึ้น จะมีการถ่ายเลือดสัปดาห์ละ 2 ครั้ง เพื่อรักษาระดับฮีโมโกลบินในเลือดอย่างน้อย 90 กรัมต่อลิตร ซึ่งเพียงพอที่จะขจัดภาวะขาดออกซิเจนในเนื้อเยื่อ

การถ่ายเลือดแบบเข้มข้นของเกล็ดเลือดมีข้อบ่งชี้สำหรับ:

• จำนวนเกล็ดเลือด < 5.0 x 10 ⁹ /l โดยไม่คำนึงถึงการมีหรือไม่มีเลือดออก
• จำนวนเกล็ดเลือด 5-10 x 10 ⁹ /l แม้จะมีเลือดออกเล็กน้อยและ/หรืออุณหภูมิร่างกายสูงกว่า 38 ^องศาเซลเซียส ก็ตาม
• จำนวนเกล็ดเลือด 20 x 10 ⁹ล. มีเลือดออกเอง;
• จำนวนเกล็ดเลือด < 30 x 10 ⁹ /l มีอาการเลือดออกชัดเจน (เลือดออกจากเยื่อเมือกในปาก จมูก อวัยวะเพศ; เลือดออกจากอวัยวะภายในเฉพาะที่ เช่น ระบบทางเดินอาหาร ระบบสืบพันธุ์และระบบทางเดินปัสสาวะ และมีเลือดออกในสมอง)
• จำนวนเกล็ดเลือด 20-50 x 10 ⁹ /l หรือต่ำกว่าในเด็กก่อนการเจาะเลือด (บริเวณกระดูกอก บริเวณเอว และอื่นๆ) การสวนหลอดเลือดดำขนาดใหญ่ และขั้นตอนการรักษาบาดแผลอื่นๆ
• จำนวนเกล็ดเลือดลดลงอย่างรวดเร็วมากกว่า 50 x 10 ⁹ /l ใน 24 ชั่วโมง หรือ 2.5 x 10 ⁹ /l ใน 1 ชั่วโมง โดยไม่คำนึงว่ามีเลือดออกหรือไม่อยู่ก็ตาม

สำหรับการถ่ายเลือด ให้ใช้เกล็ดเลือดเข้มข้น 0.5-0.7 x 10 ⁹เซลล์ที่ได้จากเลือดที่เก็บถนอม 500 มล. 1 โดส ต่อน้ำหนักตัว 10 กก. หรือ 4 โดสต่อพื้นที่ร่างกาย 1 ตร.ม. ^ของเด็ก

เมื่อทำการถ่ายเลือดเกล็ดเลือดเข้มข้น สิ่งสำคัญคือต้องติดตามประสิทธิผลของการรักษา ได้แก่ การบรรเทาอาการเลือดออก การกำหนดจำนวนเกล็ดเลือดในเลือดส่วนปลาย

ข้อบ่งชี้หลักในการถ่ายพลาสมาสดแช่แข็งในผู้ป่วยโรคโลหิตจางอะพลาสติก คือ ภาวะแทรกซ้อนทางเลือดออกซึ่งเกิดจากการขาดปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่พบได้ในกรณีของกลุ่มอาการ DIC และการทำงานของตับผิดปกติ

• การบำบัดด้วยยาต้านแบคทีเรีย

ยานี้ใช้เพื่อบรรเทาภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อที่เกิดขึ้นใหม่ ความเสี่ยงของการติดเชื้อจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเมื่อจำนวนนิวโทรฟิลต่ำกว่า 0.5 x 10 ⁹ /l และขึ้นอยู่กับระยะเวลาของภาวะนิวโทรฟิลต่ำโดยตรง สำหรับภาวะนิวโทรฟิลต่ำอย่างรุนแรง อาการติดเชื้ออาจไม่ชัดเจน ดังนั้นอาจกำหนดให้ผู้ป่วยดังกล่าวได้รับยาปฏิชีวนะเพื่อการป้องกัน ข้อบ่งชี้ที่แน่นอนสำหรับการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะในผู้ป่วยที่มีภาวะโลหิตจางอะพลาสติกและภาวะนิวโทรฟิลต่ำ 0.5 x 10 ⁹ /l คือ การมีไข้สูงถึง 38 ^o C ซึ่งควรพิจารณาว่าเป็นอาการของการติดเชื้อ ในระหว่างการตรวจร่างกาย จำเป็นต้องพยายามระบุแหล่งที่มาของการติดเชื้อ โดยให้ความสนใจเป็นพิเศษกับบริเวณที่ใส่สายสวนหลอดเลือดดำ ไซนัสข้างจมูก ช่องปาก และบริเวณทวารหนัก ก่อนเริ่มการรักษา จำเป็นต้องเพาะเชื้อจากเลือดจากหลอดเลือดดำส่วนปลาย (จาก 2 จุดที่ต่างกัน) ปัสสาวะ อุจจาระ เสมหะ สำลีจากคอและจมูก ตลอดจนเพาะเชื้อจากจุดที่อาจมีการติดเชื้อ โดยต้องเอกซเรย์ทรวงอก การรักษาด้วยยาปฏิชีวนะตามประสบการณ์จะเริ่มทันทีหลังจากเก็บเชื้อเพื่อเพาะเชื้อ หากไม่สามารถระบุแหล่งที่มาของการติดเชื้อได้ แพทย์จะจ่ายยาปฏิชีวนะแบบกว้างสเปกตรัมที่ได้ผลต่อแบคทีเรียแกรมลบแบบแท่งและแบคทีเรียแกรมบวกแบบค็อกคัส กำหนดให้ใช้การรักษาแบบผสมผสานกับอะมิโนไกลโคไซด์รุ่นที่สาม ได้แก่ อะมิคาซิน โทบรามัยซิน ซิโซมิซิน เนทิลไมซิน และเซฟาโลสปอรินรุ่นที่สาม ได้แก่ เซโฟแทกซิม (คลาโฟราน) เซฟไตรแอกโซน (โรเซฟิน) เซฟตาซิดิม (ฟอร์ตาซ ทาซิดิม ทาซิเซฟ) เซฟติซอกซิม (เซฟิซอกซ์ อีโปซิลลิน) เป็นต้น หรือยูรีโดเพนิซิลลินามีน ได้แก่ แอซโลซิลลิน เมซโลซิลลิน ไพเพอราซิลลิน อาจใช้การรักษาแบบเดี่ยวด้วยเซฟาโลสปอรินรุ่นที่สามหรือคาร์บาพีเนม ได้แก่ ไทแนม อิมิพีเนม เมโรพิเนม หลังจากได้รับผลการเพาะเชื้อหรือหากการรักษาไม่ได้ผล อาจจำเป็นต้องเปลี่ยนรูปแบบการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะ หากไข้กินเวลานานกว่า 72 ชั่วโมง แพทย์จะสั่งจ่ายยาต้านเชื้อรา (แอมโฟเทรซิน บี 0.5-1 มก./กก./วัน) หลังจากการติดเชื้อหยุดลง การรักษาด้วยยาปฏิชีวนะจะดำเนินต่อไปจนกว่าจำนวนนิวโทรฟิลจะเกิน 0.5x10 ⁹ /l

เพื่อป้องกันการติดเชื้อในผู้ป่วยที่มีโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติกที่มีเม็ดเลือดขาวชนิดนิวโทรฟิลต่ำ จำเป็นต้องจัดห้องให้ผู้ป่วยแยกกัน ทำความสะอาดห้อง เปลี่ยนผ้าปูที่นอนทุกวัน ล้างคอ และทำการฆ่าเชื้อลำไส้เฉพาะจุด

• การบำบัดอาการหยุดเลือด

รวมถึงการให้ยา adroxone, dicinnon, epsilon-aminocaproic acid ในปริมาณที่เหมาะสมกับวัย การใช้สารห้ามเลือดเฉพาะที่ (ฟองน้ำห้ามเลือด, thrombin)

• การบำบัดด้วยคีเลชั่น

ยานี้ใช้เพื่อลดอาการแสดงของโรคฮีโมไซเดอโรซิสที่เกิดขึ้นในผู้ป่วยโรคโลหิตจางอะพลาสติก ยาเดสเฟอรัล (ดีเฟอรอกซามีน) จะจับและกำจัดธาตุเหล็กสามชนิดออกจากเนื้อเยื่อพร้อมกับปัสสาวะ ยาจะแยกธาตุเหล็กออกจากเฟอรริติน เฮโมไซเดอริน ทรานสเฟอร์ริน และไม่สกัดธาตุเหล็กออกจากสารประกอบฮีม ข้อบ่งชี้ในการสั่งจ่ายยาเดสเฟอรัลคือระดับเฟอรริตินที่เพิ่มขึ้น > 1,000 นาโนกรัม/มล. และผลการทดสอบเดสเฟอรัลเป็นบวก (การขับธาตุเหล็กออกทางปัสสาวะเพิ่มขึ้น) ยาเดสเฟอรัลกำหนดไว้ในขนาด 20 มก./กก./วัน โดยให้ทางเส้นเลือดดำโดยหยดทุกวันเป็นเวลา 30 วัน หลังจากหยุดยา 4 สัปดาห์ ให้ทำซ้ำตามหลักสูตรการรักษา

• การผ่าตัดม้ามออก

ก่อนหน้านี้มักใช้เป็น "การบำบัดความสิ้นหวัง" ปัจจุบันไม่มีคุณค่าใดๆ เป็นเพียงวิธีการรักษาเสริม ไม่ค่อยได้ใช้ในโรคโลหิตจางอะพลาสติกที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ข้อบ่งชี้ในการผ่าตัดม้ามในผู้ป่วยโรคโลหิตจางอะพลาสติกที่เกิดขึ้นภายหลัง ได้แก่ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำที่ดื้อยาอย่างรุนแรง กลุ่มอาการเลือดออกรุนแรง และความจำเป็นในการถ่ายเลือดเกล็ดเลือดบ่อยครั้ง ม้ามโต

ในการประเมินผลการรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติก จะใช้เกณฑ์ต่อไปนี้เพื่อระบุถึงการมีอาการสงบของโรค

1. ภาวะสงบทางคลินิกและทางโลหิตวิทยาสมบูรณ์
   • ไม่มีอาการทางคลินิกของโรคและอาการของโรคเลือดออก
   • ปริมาณฮีโมโกลบินในเลือดมากกว่า 110 กรัม/ลิตร
   • มีปริมาณเม็ดเลือดขาวมากกว่า 2 x 10 ⁹ /l.
   • จำนวนเกล็ดเลือดมากกว่า 100 x 10 ⁹ /l.
   • ค่าฮีมาโตคริตสูงกว่า 0.35
   • ไม่มีความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อ
2. การบรรเทาอาการทางคลินิกและทางโลหิตวิทยาบางส่วน
   • ไม่มีอาการทางคลินิกของโรคและอาการของโรคเลือดออก
   • ปริมาณฮีโมโกลบินในเลือดมากกว่า 80 กรัม/ลิตร
   • มีปริมาณเม็ดเลือดขาวมากกว่า 0.5 x 10 ⁹ /l.
   • จำนวนเกล็ดเลือดมากกว่า 20 x 10 ⁹ /l.
   • ไม่มีภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อ
   • ผู้ป่วยไม่ต้องพึ่งการถ่ายเลือดส่วนประกอบ
3. การปรับปรุงทางคลินิกและโลหิตวิทยา
   • พารามิเตอร์ของเลือดส่วนปลายช่วยให้สามารถรักษาผู้ป่วยแบบผู้ป่วยนอกได้
   • ไม่มีอาการเลือดออกเด่นชัด
   • มีปริมาณเม็ดเลือดขาวมากกว่า 0.5 x 10 ⁹ /l.
   • จำนวนเกล็ดเลือดมากกว่า 20 x 10 ⁹ /l.
   • ความต้องการในการบำบัดด้วยส่วนประกอบของเม็ดเลือดยังคงมีอยู่
4. ไม่มีผลใดๆ.

ความก้าวหน้าของอาการทางคลินิกและทางโลหิตวิทยา การเพิ่มขึ้นของอาการเลือดออก การเกิดภาวะแทรกซ้อนจากการติดเชื้อ

การสังเกตอาการผู้ป่วยนอก

การติดตามผู้ป่วยนอกที่เป็นโรคโลหิตจางชนิดอะพลาสติกในระยะสงบจะดำเนินการโดยนักโลหิตวิทยา

• ตรวจเลือดทางคลินิกทุก 10 วัน
• การยกเว้นทางการแพทย์จากการฉีดวัคซีนอย่างถาวร
• การยกเว้นไม่ต้องเรียนวิชาพลศึกษา
• โรงเรียนอนุญาตให้จัดชั้นเรียนได้ แต่ทั้งนี้ขึ้นอยู่กับเงื่อนไข อาจมีชั้นเรียนแบบตัวต่อตัวหรือชั้นเรียนที่บ้านก็ได้
• ยาต่อไปนี้มีข้อห้ามใช้: คลอแรมเฟนิคอล, ซาลิไซเลต และยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์อื่นๆ, ยาต้านเกล็ดเลือด (คูรันทิล เป็นต้น); FTL มีข้อห้ามใช้

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]