มีวิธีการใหม่ในการฟื้นฟูการมองเห็น

นักชีววิทยาประสบความสำเร็จในการแทรกยีนของโปรตีนที่ไวต่อแสง MCO1 เข้าไปในเซลล์ประสาทจอประสาทตาของสัตว์ฟันแทะที่สูญเสียการมองเห็นได้

นักวิจัยได้ใส่ยีนเข้าไปในวัตถุไวรัสและนำเข้าไปในอวัยวะการมองเห็นของหนูที่เป็นโรคเรตินิติสพิกเมนโตซาสารโปรตีนชนิดใหม่ไม่ได้กระตุ้นให้เกิดการอักเสบ และหนูทดลองผ่านการทดสอบการมองเห็นได้สำเร็จ

ในระหว่างการรับรู้ภาพที่มองเห็นได้ด้วยตา แสงจะโฟกัสไปที่บริเวณจอประสาทตาซึ่งมีโฟโตรีเซพเตอร์อยู่ ซึ่งก็คือเซลล์รูปกรวยและเซลล์รูปแท่งที่รู้จักกันดี ตัวรับแสงประกอบด้วยโปรตีนที่ไวต่อแสงที่เรียกว่าออปซิน ซึ่งตอบสนองต่อการไหลของโฟตอนและทำให้เกิดกระแสประสาทภายในตัวรับ กระแสประสาทจะถูกส่งไปยังเซลล์ประสาทสองขั้วของจอประสาทตา หลังจากนั้นจึงส่งต่อไปยังสมอง

แต่แผนการดังกล่าวไม่ได้ผลเสมอไป ในผู้ป่วยโรคเรตินิติสพิกเมนโตซา (มีผู้ป่วยโรคนี้ประมาณ 1.5 ล้านรายทั่วโลก) โฟโตรีเซพเตอร์จะสูญเสียความสามารถในการตอบสนองต่อแสง ซึ่งเกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงในยีนของออปซินที่ไวต่อแสง โรคทางพันธุกรรมนี้ทำให้การมองเห็นลดลงอย่างรุนแรง ซึ่งอาจถึงขั้นสูญเสียการมองเห็นไปเลยก็ได้

การบำบัดด้วยยาสำหรับโรคเรตินิติสพิกเมนโตซาเป็นการบำบัดที่ซับซ้อนและไม่เกี่ยวข้องกับการฟื้นฟู แต่เพียงการรักษาความสามารถในการทำงานของตัวรับ "ที่ยังอยู่รอด" ที่เหลืออยู่เท่านั้น ตัวอย่างเช่น การเตรียมเรตินอลอะซิเตทถูกนำมาใช้อย่างจริงจัง การมองเห็นสามารถฟื้นฟูได้ด้วยการผ่าตัดที่ซับซ้อนและมีราคาแพงเท่านั้น อย่างไรก็ตาม วิธีการทางออปโตเจเนติกส์เพิ่งได้รับการนำไปปฏิบัติจริงเมื่อไม่นานนี้ โดยผู้เชี่ยวชาญจะฝังสารโปรตีนที่ไวต่อแสงโดยตรงลงในเซลล์ประสาทของจอประสาทตา หลังจากนั้นสารเหล่านี้จะเริ่มตอบสนองต่อฟลักซ์แสง แต่ก่อนการศึกษาปัจจุบันนี้ การตอบสนองจากเซลล์ที่ดัดแปลงพันธุกรรมจะเกิดขึ้นได้ก็ต่อเมื่อมีสัญญาณที่ทรงพลังเท่านั้น

นักวิทยาศาสตร์ได้นำสารที่ตอบสนองต่อแสงแดดเข้าสู่เซลล์ประสาทสองขั้ว โดยสร้างชิ้นส่วน DNA เพื่อเน้นที่ออปซิน จากนั้นจึงนำชิ้นส่วนนี้ใส่เข้าไปในอนุภาคไวรัสที่สูญเสียคุณสมบัติในการก่อโรคไปแล้ว วัตถุประสงค์ของชิ้นส่วนนี้คือการนำอนุภาคนี้ไปบรรจุลงในโครงสร้างทางพันธุกรรม จากนั้นจึงฉีดอนุภาคนี้เข้าไปในดวงตาของหนูที่ป่วย ชิ้นส่วน DNA จะถูกผสานเข้ากับเซลล์ประสาทของจอประสาทตาภายใต้การควบคุมด้วยกล้องจุลทรรศน์ นักวิทยาศาสตร์ได้สังเกตเห็นว่ายีนจะไปถึงขีดจำกัดของกิจกรรมภายในสัปดาห์ที่ 4 หลังจากนั้นระดับจะคงที่ เพื่อตรวจสอบคุณภาพของการมองเห็นหลังจากขั้นตอนนี้ หนูทดลองได้รับมอบหมายให้ค้นหาเกาะแห้งที่ส่องแสงในน้ำในขณะที่อยู่ในความมืด การทดลองแสดงให้เห็นว่าการมองเห็นของหนูดีขึ้นอย่างเห็นได้ชัดในสัปดาห์ที่ 4-8 หลังจากการจัดการ

เป็นไปได้มากทีเดียวที่ยีนบำบัดที่พัฒนาแล้วของจอประสาทตาของสัตว์ฟันแทะจะถูกดัดแปลงให้เหมาะกับการรักษาผู้คนหลังจากการทดสอบอื่นๆ ชุดหนึ่ง หากเป็นเช่นนี้ จะไม่จำเป็นต้องใช้การผ่าตัดราคาแพง หรือการเชื่อมต่ออุปกรณ์พิเศษเพื่อขยายสัญญาณภาพ เพียงแค่ฉีดสารโปรตีนหนึ่งหรือหลายครั้งเท่านั้น

รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษานี้สามารถพบได้ในวารสาร Gene Therapy และในหน้า Nature