มีความก้าวหน้าในการพัฒนายารักษาโรคซีสต์ไฟบรซิส

นักชีววิทยาเซลล์จากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดที่โรงพยาบาล Massachusetts General ได้ประสบความสำเร็จในการพัฒนายารักษาโรคซีสต์ไฟบรซิสซึ่งเป็นโรคร้ายแรงที่คร่าชีวิตผู้คนไปประมาณ 500 รายทั่วโลกในแต่ละปี

นักวิทยาศาสตร์ได้รีโปรแกรมเซลล์ผิวหนังของผู้ป่วยโรคซีสต์ไฟบรซิสให้กลายเป็นเซลล์ต้นกำเนิดพหุศักยภาพ (Induced pluripotent stem หรือ iPS) ซึ่งคล้ายกับเซลล์ต้นกำเนิดของตัวอ่อน และเพาะเลี้ยงเยื่อบุผิวปอดที่จำเพาะสำหรับผู้ป่วยโรคทางเดินหายใจที่เกี่ยวข้องกับโรคซีสต์ไฟบรซิส

ปัจจุบัน นักวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดสามารถเพาะเลี้ยงเนื้อเยื่อชนิดนี้ได้ในปริมาณไม่จำกัด เซลล์ทั้งหมดของเยื่อบุผิวที่ได้จากห้องปฏิบัติการมีการกลายพันธุ์เดลต้า 508 ซึ่งทำให้เกิดโรคซีสต์ไฟบรซิสประมาณ 70 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยทั้งหมด และโรคที่พบในสหรัฐอเมริกา 90 เปอร์เซ็นต์ นอกจากนี้ เซลล์เหล่านี้ยังมีการกลายพันธุ์ G551D ซึ่งพบในผู้ป่วยโรคซีสต์ไฟบรซิส 2 เปอร์เซ็นต์

งานนี้ได้รับการดูแลโดย Jayaraj Rajagopal และตีพิมพ์ในภาคผนวกของวารสาร Cell Stem Cell

ตามที่ Douglas Melton หนึ่งในผู้อำนวยการสถาบันเซลล์ต้นกำเนิดฮาร์วาร์ด กล่าวว่า "ผลการศึกษาครั้งนี้ทำให้สามารถรวบรวมเซลล์ได้หลายล้านเซลล์สำหรับการคัดกรองยา และเป็นครั้งแรกที่เซลล์จากผู้ป่วยโรคซีสต์ไฟบรซิสสามารถใช้เป็นเป้าหมายสำหรับยาที่ทดลอง"

เนื้อเยื่อบุผิวที่สร้างขึ้นโดย Rajagopal และเพื่อนร่วมงานยังทำหน้าที่เป็นเซลล์สำหรับการวิจัยเกี่ยวกับโรคทางเดินหายใจ เช่น โรค หอบหืดมะเร็งปอด และหลอดลมอักเสบเรื้อรังซึ่งอาจช่วยเร่งการพัฒนาวิธีการรักษาโรคเหล่านี้ได้ด้วยเช่นกัน

Rajagopal แสดงความคิดเห็นเกี่ยวกับความสำเร็จของกลุ่มของเขาว่า "เราไม่ได้พูดถึงการรักษาโรคซีสต์ไฟบรซีส เราพูดถึงยาที่สามารถบรรเทาปัญหาหลักของโรคได้ นั่นคือความเสียหายของเยื่อบุผิวของระบบทางเดินหายใจเท่านั้น"

โรคซีสต์ไฟบรซีสซึ่งตรวจพบในช่วงวันแรกๆ ของชีวิตหรือในวัยเด็กเป็นสาเหตุของการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ปัจจุบันผู้ป่วยสามารถมีชีวิตอยู่ได้นานถึง 30 ปีด้วยการรักษาการติดเชื้อร่วมที่มีประสิทธิภาพและการวินิจฉัยโรคทางการแพทย์และทางพันธุกรรมในระยะเริ่มต้น แต่ถึงแม้จะมีความสำเร็จเหล่านี้ ความสำเร็จในการกำจัดสาเหตุดั้งเดิมของโรคซีสต์ไฟบรซีสยังมีน้อย ข้อบกพร่องในยีนหนึ่งที่เข้ารหัสโปรตีนควบคุมการนำไฟฟ้าข้ามเยื่อหุ้มเซลล์ของโรคซีสต์ไฟบรซีสทำให้สารคัดหลั่งจากต่อมหลั่งภายนอกหนาขึ้น เนื่องมาจากการไหลออกของสารคัดหลั่งทำได้ยาก จึงเกิดการเปลี่ยนแปลงในอวัยวะทางเดินหายใจ ตับอ่อน และระบบทางเดินอาหาร และการทำงานของซิเลียของเยื่อบุผิวก็ถูกขัดขวาง

“เราได้สร้างสายเซลล์ที่ยอดเยี่ยมเพื่อดูว่ายาจะมีประสิทธิภาพในการต่อต้านผลกระทบของการกลายพันธุ์ G551D หรือไม่ และตอนนี้เรากำลังมองหาวิธีคัดกรองยาที่กำหนดเป้าหมายที่การกลายพันธุ์เดลต้า 508” Rajagopal กล่าว

[ 1 ], [ 2 ]