ความก้าวหน้าในการพัฒนายาสำหรับรักษา fibrosis cystic

นักชีววิทยาจากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดจากโรงพยาบาลกลางแมสซาชูเซ็ตต์ได้สร้างความก้าวหน้าในการพัฒนายาเพื่อรักษา fibrosis cysticซึ่งเป็นโรคร้ายแรงที่ใช้เวลาประมาณ 500 ชีวิตต่อปีในโลก

นักวิทยาศาสตร์ได้ปรับผังเซลล์ผิวของผู้ป่วยที่มีโรคปอดเรื้อรังในการเหนี่ยวนำเซลล์ต้นกำเนิด pluripotent (IPS) ซึ่งมีความคล้ายคลึงกับเซลล์ต้นกำเนิดตัวอ่อนและการเติบโตเยื่อบุผิวปอดของพวกเขาที่เฉพาะเจาะจงสำหรับผู้ป่วยที่มีแผลทางเดินหายใจโรคปอดเรื้อรัง

นักวิทยาศาสตร์ของ Harvard สามารถพัฒนาได้ในปริมาณที่ไม่ จำกัด เซลล์ทั้งหมดของเยื่อบุผิวที่ได้รับในห้องปฏิบัติการมีการกลายพันธุ์ของ delta 508 ซึ่งคิดเป็นประมาณ 70 เปอร์เซ็นต์ของทุกกรณีของ fibrosis cystic และ 90 เปอร์เซ็นต์ของโรคที่ตรวจพบในประเทศสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้เซลล์ของมันยังมีการกลายพันธุ์ G551D ซึ่งพบได้ใน 2% ของผู้ป่วยทุกรายที่มี fibrosis cystic

งานนี้ทำขึ้นภายใต้การดูแลของ Jayaraj Rajagopal และตีพิมพ์เผยแพร่ในวารสาร Cell Stem Cell

ตามที่เป็นหนึ่งในกรรมการของฮาร์วาร์เซลล์ต้นกำเนิดสถาบัน (Harvars เซลล์ต้นกำเนิดสถาบัน) ดักลาสแจ๊กเก็ต (ดักลาสแจ๊กเก็ต), "ผลของการศึกษาครั้งนี้จะทำให้มันเป็นไปได้ในการผลิตนับล้านของเซลล์สำหรับการคัดกรองยาเสพติดและเป็นครั้งแรกเป็นเป้าหมายสำหรับยาเสพติดการทดลองอาจจะกลายเป็นคนป่วยมือถือ cystic fibrosis "

เนื้อเยื่อเยื่อบุผิวสร้าง Radzhagopalom กับเพื่อนร่วมงานนอกจากนี้ยังมีเซลล์สำหรับการศึกษาของโรคทางเดินหายใจเช่นโรคหอบหืด, โรคมะเร็งปอดและโรคหลอดลมอักเสบเรื้อรัง นี้สามารถเพิ่มความเร็วในการพัฒนาวิธีการรักษาโรคเหล่านี้

ความเห็นเกี่ยวกับความสำเร็จของกลุ่ม Rajagopal กล่าวว่า "เราไม่ได้พูดคุยเกี่ยวกับการรักษาโรคปอดเรื้อรังที่เราเป็นเพียงการพูดคุยเกี่ยวกับยาที่สามารถบรรเทาปัญหาการเกิดโรคที่สำคัญ - ความพ่ายแพ้ของเยื่อบุผิวทางเดินหายใจ

Fibrosis cystic พบในวันแรกของชีวิตคนหรือในวัยเด็ก - สาเหตุของการตายเร็ว ขณะนี้ผู้ป่วยสามารถอยู่ได้ถึง 30 ปีเนื่องจากการรักษาที่มีประสิทธิภาพของการติดเชื้อร่วมกันและการวินิจฉัยทางพันธุกรรมทางการแพทย์ของโรค อย่างไรก็ตามแม้ว่าจะประสบความสำเร็จเหล่านี้ แต่ความสำเร็จในการขจัดสาเหตุที่แท้จริงของการเป็นพังผืดของ cystic ไม่ดีนัก ข้อบกพร่องของยีนหนึ่งที่เขียนโค้ดสำหรับตัวควบคุมการนำไฟฟ้าผ่านเยื่อ transcurrent cystic fibrosis ทำให้เกิดความหนาของความลับของต่อมที่หลั่งจากภายนอก อันเป็นผลมาจากความยากลำบากในการรั่วไหลของความลับการเปลี่ยนแปลงเกิดขึ้นในระบบทางเดินหายใจตับอ่อนและทางเดินอาหารและเลื้อยของเยื่อบุผิวจะหยุดชะงัก

"เราได้สร้างเซลล์ที่ยอดเยี่ยมเพื่อให้เราสามารถเห็นประสิทธิภาพของยาที่เกี่ยวกับผลกระทบของการกลายพันธุ์ของ G551D และตอนนี้เรากำลังดำเนินการในการตรวจคัดกรองยาที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อการกลายพันธุ์ของ delta 508" บันทึก Rajagopal

[1], [2]