ผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ของบทความ
สิ่งตีพิมพ์ใหม่
มีความก้าวหน้าในการพัฒนายารักษาโรคซีสต์ไฟบรซิส
ตรวจสอบล่าสุด: 01.07.2025

เนื้อหา iLive ทั้งหมดได้รับการตรวจสอบทางการแพทย์หรือตรวจสอบข้อเท็จจริงเพื่อให้แน่ใจว่ามีความถูกต้องตามจริงมากที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้
เรามีแนวทางการจัดหาที่เข้มงวดและมีการเชื่อมโยงไปยังเว็บไซต์สื่อที่มีชื่อเสียงสถาบันการวิจัยทางวิชาการและเมื่อใดก็ตามที่เป็นไปได้ โปรดทราบว่าตัวเลขในวงเล็บ ([1], [2], ฯลฯ ) เป็นลิงก์ที่คลิกได้เพื่อการศึกษาเหล่านี้
หากคุณรู้สึกว่าเนื้อหาใด ๆ ของเราไม่ถูกต้องล้าสมัยหรือมีข้อสงสัยอื่น ๆ โปรดเลือกแล้วกด Ctrl + Enter
นักชีววิทยาเซลล์จากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดที่โรงพยาบาล Massachusetts General ได้ประสบความสำเร็จในการพัฒนายารักษาโรคซีสต์ไฟบรซิสซึ่งเป็นโรคร้ายแรงที่คร่าชีวิตผู้คนไปประมาณ 500 รายทั่วโลกในแต่ละปี
นักวิทยาศาสตร์ได้รีโปรแกรมเซลล์ผิวหนังของผู้ป่วยโรคซีสต์ไฟบรซิสให้กลายเป็นเซลล์ต้นกำเนิดพหุศักยภาพ (Induced pluripotent stem หรือ iPS) ซึ่งคล้ายกับเซลล์ต้นกำเนิดของตัวอ่อน และเพาะเลี้ยงเยื่อบุผิวปอดที่จำเพาะสำหรับผู้ป่วยโรคทางเดินหายใจที่เกี่ยวข้องกับโรคซีสต์ไฟบรซิส
ปัจจุบัน นักวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดสามารถเพาะเลี้ยงเนื้อเยื่อชนิดนี้ได้ในปริมาณไม่จำกัด เซลล์ทั้งหมดของเยื่อบุผิวที่ได้จากห้องปฏิบัติการมีการกลายพันธุ์เดลต้า 508 ซึ่งทำให้เกิดโรคซีสต์ไฟบรซิสประมาณ 70 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยทั้งหมด และโรคที่พบในสหรัฐอเมริกา 90 เปอร์เซ็นต์ นอกจากนี้ เซลล์เหล่านี้ยังมีการกลายพันธุ์ G551D ซึ่งพบในผู้ป่วยโรคซีสต์ไฟบรซิส 2 เปอร์เซ็นต์
งานนี้ได้รับการดูแลโดย Jayaraj Rajagopal และตีพิมพ์ในภาคผนวกของวารสาร Cell Stem Cell
ตามที่ Douglas Melton หนึ่งในผู้อำนวยการสถาบันเซลล์ต้นกำเนิดฮาร์วาร์ด กล่าวว่า "ผลการศึกษาครั้งนี้ทำให้สามารถรวบรวมเซลล์ได้หลายล้านเซลล์สำหรับการคัดกรองยา และเป็นครั้งแรกที่เซลล์จากผู้ป่วยโรคซีสต์ไฟบรซิสสามารถใช้เป็นเป้าหมายสำหรับยาที่ทดลอง"
เนื้อเยื่อบุผิวที่สร้างขึ้นโดย Rajagopal และเพื่อนร่วมงานยังทำหน้าที่เป็นเซลล์สำหรับการวิจัยเกี่ยวกับโรคทางเดินหายใจ เช่น โรค หอบหืดมะเร็งปอด และหลอดลมอักเสบเรื้อรังซึ่งอาจช่วยเร่งการพัฒนาวิธีการรักษาโรคเหล่านี้ได้ด้วยเช่นกัน
Rajagopal แสดงความคิดเห็นเกี่ยวกับความสำเร็จของกลุ่มของเขาว่า "เราไม่ได้พูดถึงการรักษาโรคซีสต์ไฟบรซีส เราพูดถึงยาที่สามารถบรรเทาปัญหาหลักของโรคได้ นั่นคือความเสียหายของเยื่อบุผิวของระบบทางเดินหายใจเท่านั้น"
โรคซีสต์ไฟบรซีสซึ่งตรวจพบในช่วงวันแรกๆ ของชีวิตหรือในวัยเด็กเป็นสาเหตุของการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ปัจจุบันผู้ป่วยสามารถมีชีวิตอยู่ได้นานถึง 30 ปีด้วยการรักษาการติดเชื้อร่วมที่มีประสิทธิภาพและการวินิจฉัยโรคทางการแพทย์และทางพันธุกรรมในระยะเริ่มต้น แต่ถึงแม้จะมีความสำเร็จเหล่านี้ ความสำเร็จในการกำจัดสาเหตุดั้งเดิมของโรคซีสต์ไฟบรซีสยังมีน้อย ข้อบกพร่องในยีนหนึ่งที่เข้ารหัสโปรตีนควบคุมการนำไฟฟ้าข้ามเยื่อหุ้มเซลล์ของโรคซีสต์ไฟบรซีสทำให้สารคัดหลั่งจากต่อมหลั่งภายนอกหนาขึ้น เนื่องมาจากการไหลออกของสารคัดหลั่งทำได้ยาก จึงเกิดการเปลี่ยนแปลงในอวัยวะทางเดินหายใจ ตับอ่อน และระบบทางเดินอาหาร และการทำงานของซิเลียของเยื่อบุผิวก็ถูกขัดขวาง
“เราได้สร้างสายเซลล์ที่ยอดเยี่ยมเพื่อดูว่ายาจะมีประสิทธิภาพในการต่อต้านผลกระทบของการกลายพันธุ์ G551D หรือไม่ และตอนนี้เรากำลังมองหาวิธีคัดกรองยาที่กำหนดเป้าหมายที่การกลายพันธุ์เดลต้า 508” Rajagopal กล่าว