แพทย์รายงานความสำเร็จในการทดลองใช้ยาครั้งแรกในผู้ป่วยภาวะเกล็ดเลือดต่ำ

ทีมนักวิจัยที่โรงพยาบาล Massachusetts General Hospital ใช้ยาใหม่เพื่อช่วยชีวิตผู้ป่วยที่มี จ้ำมอดลิ่มเลือดอุดตัน (iTTP) ซึ่งเป็นภูมิคุ้มกัน ซึ่งเป็นโรคที่พบได้ยากซึ่งมีลักษณะของ การก่อตัวของลิ่มเลือดในหลอดเลือดเล็กที่ไม่สามารถควบคุมได้ เรือ

ทีมงานได้บรรยายถึงกรณีทางคลินิกแรกของยาที่ใช้รักษา iTTP ใน New England Journal of Medicine

“ยานี้เป็นเวอร์ชันดัดแปลงพันธุกรรมของเอนไซม์ที่หายไปใน iTTP และเราแสดงให้เห็นว่ายาสามารถย้อนกลับการลุกลามของโรคในผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงมากได้” นพ. Pawan K. Bendapudi ผู้เขียนนำ กล่าว นักวิจัยจากภาควิชาโลหิตวิทยาและบริการการถ่ายเลือดที่โรงพยาบาลทั่วไปแมสซาชูเซตส์และรองศาสตราจารย์ด้านการแพทย์ที่ Harvard Medical School

ITTP เป็นผลมาจากการโจมตีภูมิต้านทานตนเองต่อเอนไซม์ ADAMTS13 ซึ่งมีหน้าที่ทำลายโปรตีนขนาดใหญ่ที่เกี่ยวข้องกับการแข็งตัวของเลือด การรักษาหลักสำหรับความผิดปกติของระบบไหลเวียนโลหิตที่คุกคามถึงชีวิตนี้คือพลาสมาฟีรีซิส ซึ่งจะกำจัดออโตแอนติบอดีที่เป็นอันตรายออก และให้ ADAMTS13 เพิ่มเติม

การแลกเปลี่ยนพลาสมาทำให้เกิดการตอบสนองทางคลินิกในผู้ป่วยส่วนใหญ่ แต่สามารถฟื้นฟูกิจกรรม ADAMTS13 ตามปกติได้เพียงประมาณครึ่งหนึ่งเท่านั้น ในทางตรงกันข้าม รูปแบบรีคอมบิแนนท์ของ ADAMTS13 ของมนุษย์ (rADAMTS13) มีศักยภาพในการเพิ่มการส่งมอบ ADAMTS13 อย่างมีนัยสำคัญ

RADAMTS13 ได้รับการอนุมัติเมื่อไม่นานมานี้สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำแต่กำเนิดซึ่งเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่เกิดมาโดยสูญเสียยีน ADAMTS13 ไปทั้งหมด

ยังคงเป็นที่น่าสงสัยว่า rADAMTS13 จะมีประสิทธิภาพใน iTTP หรือไม่ เนื่องจากมีแอนติบอดีต่อ ADAMTS13 ที่ยับยั้งการมีอยู่ แต่ Bendapudi และเพื่อนร่วมงานได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาให้ใช้ rADAMTS13 ที่ผู้ผลิตโปรโตคอลจัดหาให้โดยใช้ความเห็นอกเห็นใจในผู้ป่วยที่กำลังจะเสียชีวิตซึ่งมี iTTP ที่ดื้อต่อการรักษา

"เราพบว่า rADAMTS13 สามารถย้อนกลับกระบวนการของโรคได้อย่างรวดเร็วในผู้ป่วยรายนี้ แม้ว่าปัจจุบันจะเชื่อกันว่าแอนติบอดีต่อ ADAMTS13 ที่ยับยั้งการออกฤทธิ์จะทำให้ยาไม่มีประโยชน์ในภาวะนี้" Bendapudi กล่าว

"เราเป็นแพทย์กลุ่มแรกที่ใช้ rADAMTS13 ในการรักษา iTTP ในสหรัฐอเมริกา และในกรณีนี้ มันช่วยชีวิตคุณแม่ลูกอ่อนได้"

Bendapudi สังเกตว่าการให้ rADAMTS13 เข้าไปช่วยยับยั้งออโตแอนติบอดีของผู้ป่วยและย้อนกลับผลการเกิดลิ่มเลือดของ iTTP ผลกระทบนี้สังเกตได้เกือบจะทันทีหลังจากการใช้ rADAMTS13 หลังจากที่การแลกเปลี่ยนพลาสมาทุกวันไม่สามารถทำให้เกิดการบรรเทาอาการได้

"ฉันเชื่อว่า rADAMTS13 มีศักยภาพที่จะมาแทนที่มาตรฐานการดูแลปัจจุบันสำหรับ iTTP เฉียบพลัน เราจำเป็นต้องมีการทดลองที่ใหญ่ขึ้นและได้รับการออกแบบมาอย่างดีเพื่อประเมินโอกาสนี้" Bendapudi กล่าว

การทดลองทางคลินิกแบบสุ่มในระยะ IIb ของ rADAMTS13 ใน iTTP ได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว