แพทย์รายงานความสำเร็จในการทดลองใช้ยาครั้งแรกในผู้ป่วยโรคเกล็ดเลือดต่ำแบบมีลิ่มเลือด

ทีมนักวิจัยจากโรงพยาบาล Massachusetts General ได้ใช้ยาตัวใหม่เพื่อช่วยชีวิตผู้ป่วยโรคเกล็ดเลือดต่ำที่เกิดจากภูมิคุ้มกันทำลาย ตนเอง (iTTP) ซึ่งเป็นโรคหายากที่มีลักษณะเฉพาะคือลิ่มเลือดจะก่อตัวในหลอดเลือดขนาดเล็กอย่างไม่สามารถควบคุมได้

ทีมวิจัยได้บรรยายถึงกรณีทางคลินิกแรกของยาที่ใช้รักษา iTTP ในวารสารการแพทย์ของ New England

“ยานี้เป็นเวอร์ชันดัดแปลงพันธุกรรมของเอนไซม์ที่ขาดหายไปใน iTTP และเราแสดงให้เห็นว่ายานี้สามารถย้อนกลับความก้าวหน้าของโรคในผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงมากได้” ดร. พาวาน เค. เบนดาปูดี ผู้เขียนหลัก นักวิจัยในแผนกโลหิตวิทยาและบริการการถ่ายเลือดที่โรงพยาบาลทั่วไปแมสซาชูเซตส์ และศาสตราจารย์ประจำภาควิชาแพทยศาสตร์ที่โรงเรียนแพทย์ฮาร์วาร์ด กล่าว

ITTP เป็นผลมาจากการโจมตีของภูมิคุ้มกันต่อเอนไซม์ ADAMTS13 ซึ่งทำหน้าที่ย่อยโปรตีนขนาดใหญ่ที่เกี่ยวข้องกับการแข็งตัวของเลือด การรักษาหลักสำหรับโรคเลือดที่คุกคามชีวิตนี้คือ พลาสมาเฟเรซิส ซึ่งจะกำจัดออโตแอนติบอดีที่เป็นอันตรายและให้ ADAMTS13 เพิ่มเติม

พลาสมาเฟเรซิสกระตุ้นให้เกิดการตอบสนองทางคลินิกในผู้ป่วยส่วนใหญ่ แต่สามารถฟื้นฟูกิจกรรมปกติของ ADAMTS13 ได้เพียงประมาณครึ่งหนึ่งเท่านั้น ในทางตรงกันข้าม รูปแบบรีคอมบิแนนท์ของ ADAMTS13 ของมนุษย์ (rADAMTS13) ช่วยเพิ่มการส่งมอบ ADAMTS13 ได้อย่างมาก

RADAMTS13 ได้รับการอนุมัติเมื่อเร็ว ๆ นี้สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำเนื่องจากลิ่มเลือดแต่กำเนิด ซึ่งเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่เกิดมามีการสูญเสียยีน ADAMTS13 ทั้งหมด

ยังคงเป็นที่น่าสงสัยว่า rADAMTS13 อาจมีประสิทธิภาพใน iTTP หรือไม่ เนื่องจากมีแอนติบอดีต่อ ADAMTS13 ที่ยับยั้งอยู่ แต่ Bendapudi และเพื่อนร่วมงานได้รับอนุญาตจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาให้ใช้ rADAMTS13 ที่ผู้ผลิตจัดหาให้ภายใต้โปรโตคอลการใช้ด้วยความเห็นอกเห็นใจในผู้ป่วยที่กำลังจะเสียชีวิตซึ่งมี iTTP ที่ดื้อต่อการรักษา

“เราพบว่า rADAMTS13 สามารถย้อนกลับกระบวนการของโรคได้อย่างรวดเร็วในผู้ป่วยรายนี้ แม้จะมีความเชื่อเดิมว่าออโตแอนติบอดีที่ยับยั้ง ADAMTS13 จะทำให้ยาไร้ประโยชน์ในภาวะนี้” Bendapudi กล่าว

“เราเป็นแพทย์กลุ่มแรกที่ใช้ rADAMTS13 ในการรักษา iTTP ในสหรัฐอเมริกา และในกรณีนี้ มันช่วยชีวิตคุณแม่ลูกอ่อนได้”

Bendapudi สังเกตว่าการให้ rADAMTS13 เข้าทางเส้นเลือดสามารถยับยั้งแอนติบอดีต่อตนเองของผู้ป่วยได้ และย้อนกลับผลการเกิดลิ่มเลือดของ iTTP ได้ ผลนี้สังเกตได้เกือบจะทันทีหลังการให้ rADAMTS13 หลังจากที่การแลกเปลี่ยนพลาสมาในแต่ละวันไม่สามารถทำให้เกิดการสงบของโรคได้

“ผมเชื่อว่า rADAMTS13 มีศักยภาพที่จะมาแทนที่มาตรฐานการดูแลปัจจุบันสำหรับ iTTP เฉียบพลัน เราจำเป็นต้องมีการทดลองที่ใหญ่ขึ้นและได้รับการออกแบบมาอย่างดีเพื่อประเมินความเป็นไปได้นี้” Bendapudi กล่าว

การทดลองทางคลินิกแบบสุ่มเฟส IIb ของ rADAMTS13 ใน iTTP ได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว