การศึกษาวิจัยพิสูจน์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยีนบำบัดสำหรับการติดเชื้อ HIV

นักวิทยาศาสตร์ชาวอเมริกันจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ลอสแองเจลิส ได้พิสูจน์แล้วว่ายีนบำบัดสำหรับการติดเชื้อเอชไอวี มีความปลอดภัย การศึกษาดังกล่าวดำเนินการโดยผู้เชี่ยวชาญซึ่งนำโดยโรนัลด์ ที. มิตสึยาสุ เซลล์ทีลิมโฟไซต์เป็นเป้าหมายหลักของไวรัสภูมิคุ้มกันบกพร่อง ไวรัสสามารถแทรกซึมเข้าสู่เซลล์ได้เนื่องจากมีตัวรับเฉพาะบนพื้นผิวซึ่งเข้ารหัสโดยยีน CCR5

วิธีการบำบัดด้วยยีนสำหรับการติดเชื้อ HIV นั้นใช้หลักการกำจัดยีนนี้ออกจากเซลล์ทีลิมโฟไซต์ของมนุษย์ หลังจากนั้นจึงฉีดเซลล์ที่ดัดแปลงเข้าไป ในระหว่างการรักษา เซลล์ทีลิมโฟไซต์ประมาณ 1 ใน 3 จะได้รับยีน CCR5 ที่กลายพันธุ์ ซึ่งทำให้เซลล์เหล่านี้แทบจะไม่ได้รับผลกระทบจากไวรัสภูมิคุ้มกันบกพร่อง

นักวิทยาศาสตร์ได้ทำการศึกษาวิจัย 2 ครั้ง โดยผู้เข้าร่วม 15 คนตกลงที่จะเข้าร่วม ผู้ป่วยได้รับการติดตามทางการแพทย์เป็นเวลา 1 ปีหลังจากนำเซลล์ทีลิมโฟไซต์ที่ดัดแปลงมาใช้ ตลอดระยะเวลา 1 ปี ผู้ป่วยทั้งหมดมีเซลล์ทีลิมโฟไซต์เพิ่มขึ้นอย่างสม่ำเสมอ และผู้ป่วย 3 รายมีปริมาณไวรัสลดลง นอกจากนี้ ยังไม่สามารถยืนยันการมีอยู่ของเชื้อเอชไอวีในเลือดของผู้ป่วย 1 รายได้

หัวหน้าโครงการได้อธิบายเรื่องนี้โดยข้อเท็จจริงที่ว่าผู้ป่วยรายนี้มีสำเนาของยีน CCR5 กลายพันธุ์อยู่แล้วหนึ่งชุด ดังนั้น หลังจากนำเซลล์ T-lymphocytes ที่ได้รับการดัดแปลงเข้ามา เขาก็มีเซลล์ที่ไม่ไวต่อไวรัสเพิ่มขึ้นเป็นสองเท่า

ผลการศึกษาวิจัยพบว่ายีนบำบัดสำหรับการติดเชื้อเอชไอวีมีประสิทธิผลและปลอดภัยต่อมนุษย์ โดยเซลล์ทีลิมโฟไซต์ที่ดัดแปลงจะยังคงอยู่ในเลือดของผู้เข้าร่วมอย่างน้อย 1 ปี