พบวิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรม

เพื่อเรียกคืนหน้าที่ของเซลล์ภูมิคุ้มกันและเซลล์ประสาทที่ได้รับผลกระทบนักวิทยาศาสตร์ก่อนหน้านี้ใช้หลักการของ "ตุ๊กตาทำรัง" ของไวรัส เทคนิคนี้ขึ้นอยู่กับการแนะนำของยีนโดยตรงเข้ากับไวรัสและไวรัสเองลงในเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดซึ่งเป็นส่วนประกอบของการรักษาที่ถูกส่งไปยังสถานที่ที่จำเป็น

ยาแผนปัจจุบันมีความหลากหลายของโรคซึ่งมักจะค่อนข้างรุนแรงและยากที่จะรักษาซึ่งเป็นผลมาจากความผิดปกติทางพันธุกรรมของตัวละครที่เกิดขึ้นเองหรือที่ได้รับ การศึกษาการทำงานของยีนจะดำเนินการโดยชีววิทยาระดับโมเลกุลซึ่งทำให้เราสามารถยืนยันความคิดในการบำบัดยีนได้เป็นโอกาสในการรักษาโรคร้ายแรง

ความคิดขึ้นอยู่กับความต้องการที่จะแทนที่ยีนด้วยฟังก์ชั่นบกพร่องด้วยสำเนา "สุขภาพ" ในการดำเนินการนี้จะช่วยให้ไวรัสรู้จักความสามารถในการเจาะเข้าไปในเซลล์ได้อย่างง่ายดาย นักวิจัยกล่าวว่าพอไวรัสสามารถยับยั้งเชื้อไวรัสได้ด้วยยีนที่จำเป็นและตัวไวรัสเองก็ควรจะทำลายปัจจัยที่ก่อให้เกิดโรคและเริ่มต้นสร้างเซลล์ที่ได้รับผลกระทบ

ความยากลำบากที่นักวิทยาศาสตร์เผชิญอยู่ในกระบวนการวิจัยเกี่ยวข้องกับความซับซ้อนของการส่งไวรัสผู้ให้บริการไปยัง "ที่อยู่ที่แน่นอน" เนื่องจากเซลล์มีการป้องกันอย่างดีจากการแทรกซึมที่ไม่เป็นมิตร แม้หลังจากที่ได้รับไวรัสที่มียีนเข้าไปในเซลล์ที่ต้องการแล้วก็จำเป็นต้องรักษากิจกรรมของยีนเพื่อให้สามารถรับมือกับข้อบกพร่องทางพันธุกรรมในท้องถิ่นได้ ปัญหาก็คือการปรับระบบภูมิคุ้มกันเพื่อให้ยีนของยีนมีความปลอดภัยและมีความสำคัญ

สถาบันวิทยาศาสตร์ซานราฟาเอล (มิลานประเทศอิตาลี) ตามนิตยสาร "Science" ได้รับมือกับปัญหาที่ซับซ้อนทั้งหมด ในสองบทความอธิบายความก้าวหน้าในการรักษาผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคทางพันธุกรรม - leukodystrophy Metachromatic และซินโดรม Wiskott-Aldrich

Leukodystrophy โรคเป็นโรคที่หายากที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน ARSA ยีนมีหน้าที่ในการทำงานของ lysosomes ซึ่งทำหน้าที่ในการทำให้บริสุทธิ์ในร่างกาย การเปลี่ยนแปลงในระดับของ ARSA ยังเกิดขึ้นอันเป็นผลมาจากการสะสมและความตายที่ตามมาในเซลล์ของสารที่เป็นอันตราย บ่อยครั้งที่กระบวนการเหล่านี้เกิดขึ้นในสมองและเส้นประสาทไขสันหลังกาดังนั้น symptomatology เป็นที่ประจักษ์มากขึ้นโดยความผิดปกติทางประสาทจิตประสาทและประสาท สถานการณ์ที่ยากลำบากที่สุดจะนำไปสู่ความตายของผู้ป่วยสองสามปีหลังจากการค้นพบอาการเจ็บปวดครั้งแรก

การแนะนำยีนที่มีสุขภาพดีเข้าสู่ระบบประสาทเป็นงานที่ค่อนข้างซับซ้อนซึ่งนักวิทยาศาสตร์ได้รับการช่วยเหลือในการแก้ปัญหาโดยเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วย เซลล์เหล่านี้อยู่ในโครงสร้างของไขกระดูกหรือในกระแสเลือด อันเป็นผลมาจากความพยายามของทีมแพทย์จากเมืองมิลาน lentivirus ที่มียีน ARSA ที่มีสุขภาพดีในเซลล์ต้นกำเนิดสามารถเข้าถึงระบบประสาทได้

การรักษาความสามารถในการยับยั้งการทำงานของยีน ARSA ทำได้โดยการจัดหาเซลล์เม็ดเลือดด้วยส่วนประกอบของไวรัส ในเวลาเดียวกันผู้ป่วยไม่ได้มีผลข้างเคียงใด ๆ กับเซลล์ต้นกำเนิดของตัวเอง: ไม่ตอบสนองต่อระบบภูมิคุ้มกันและการเปลี่ยนแปลงความดัน ปริมาณโปรตีนในน้ำไขสันหลังอักเสบภายใต้อิทธิพลของยีน ARSA มีการปรับตัวเป็นปกติตลอดทั้งปีในทุกวิชา

เพื่อกำจัดโรค Wiskott-Aldrich ที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของยีนและลดการป้องกันของร่างกายเป็นวิธีการทางพันธุกรรมและการรักษาเดียวกัน

ผู้เขียนผลงานได้ให้ความสนใจกับข้อเท็จจริงที่ว่ามีการละเมิดยีนเพียงอย่างเดียวเท่านั้น โรคที่เกี่ยวกับความพ่ายแพ้ของยีนหลายตัวกำลังรอคอยเวลาของพวกเขาอยู่ แต่แล้วตอนนี้ก็เป็นไปได้ที่จะพูดด้วยความมั่นใจว่าการใช้เซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเป็นความก้าวหน้าในการรักษาโรคทางพันธุกรรม

[1], [2], [3], [4]