ยีนบำบัดจะถูกนำมาใช้ในการรักษามะเร็งเม็ดเลือด

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ออกข้อแนะนำเกี่ยวกับการใช้ยีนบำบัดในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว

การบำบัดประกอบด้วยการเปลี่ยนแปลงรหัสเซลล์ทางพันธุกรรมของคนไข้

เซลล์ลิมโฟไซต์ที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมที่มีอยู่ในร่างกายถูกใช้เป็น “ยาที่มีชีวิต” เนื่องจากเซลล์เหล่านี้สั่งให้ระบบภูมิคุ้มกันต่อสู้กับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว ซึ่งส่วนใหญ่มักจะทำให้เกิดช่วงสงบของโรคที่ยาวนานและมีเสถียรภาพ

ผู้เชี่ยวชาญทำได้เพียงรอคำตอบเชิงบวกจากผู้เชี่ยวชาญเท่านั้น คาดว่าหากเหตุการณ์เป็นไปตามแผน ยีนบำบัดจะถูกนำมาใช้ในปีนี้

วิธีการใหม่นี้จะนำเสนอโดยบริษัทเภสัชกรรม Novartis และได้รับการพัฒนาโดยนักวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนีย

ยีนบำบัดจะถูกนำมาใช้ในการรักษาผู้ป่วยโรค มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดเซลล์บีนักวิทยาศาสตร์มั่นใจว่าการรักษาจะมีประโยชน์ต่อผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัลติเพิลไมอีโลม่า เนื้องอกในสมองชนิดรุนแรงบางชนิด และเนื้องอกชนิดอื่นๆ

สาระสำคัญของการบำบัดคือเซลล์ทีลิมโฟไซต์ของผู้ป่วยได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อต่อต้านเซลล์มะเร็ง ไวรัสที่ถูกทำให้เป็นกลางโดยอาศัยเชื้อเอชไอวีจะถูกใช้เพื่อรบกวนดีเอ็นเอของลิมโฟไซต์ ไวรัสจะย้ายยีนที่ต้องการเข้าไปในโครงสร้างเซลล์โดยไม่ก่อให้เกิดโรค

จากนั้นเซลล์ทีลิมโฟไซต์ที่ดัดแปลงแล้วจะถูกส่งไปค้นหาและทำลายเซลล์มะเร็ง เซลล์เหล่านี้สามารถตรวจจับได้ด้วยเครื่องหมาย CD19

แน่นอนว่าทุกอย่างที่อธิบายไว้ข้างต้นเป็นเพียงทฤษฎีเท่านั้น ในทางปฏิบัติแล้ว ทุกอย่างดูง่ายกว่ามาก โดยจะนำเลือดจำนวนเล็กน้อยจากเส้นเลือดของผู้ป่วยไปแช่แข็งและส่งไปเปลี่ยนแปลง จากนั้นเซลล์จะถูกเปลี่ยนสภาพและส่งเลือดกลับไปยังเส้นเลือดของผู้ป่วย การทดลองแสดงให้เห็นว่าขั้นตอนดังกล่าวทำให้อาการสงบลงในระยะยาวได้แม้จะฉีดเพียงครั้งเดียว ผู้ป่วยบางรายก็หายเป็นปกติอย่างสมบูรณ์

ผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเข้าร่วมการทดสอบทางคลินิกของวิธีการใหม่นี้ โดยมีอายุตั้งแต่ 3 ถึง 25 ปี ก่อนการทดลอง ร่างกายของผู้ป่วยไม่ตอบสนองต่อเคมีบำบัดหรือมีอาการกำเริบซ้ำหลายครั้ง

ผลบวกครั้งแรกๆ เกิดขึ้นในเด็กหญิงวัย 6 ขวบ ย้อนกลับไปในปี 2012 เธอเข้ารับการบำบัดด้วยยีน และผลปรากฏว่าเด็กหญิงหายขาดจากโรคนี้ หลายปีผ่านไป ผลการทดสอบของเธอยังคงดีอยู่

ตามคำกล่าวของผู้เขียน พวกเขาสามารถปรับปรุงวิธีการดังกล่าวได้สำเร็จในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา ซึ่งทำให้พวกเขาสามารถลดความเสี่ยงของผลข้างเคียงได้ ก่อนหน้านี้ อาจพบอาการต่างๆ เช่น ไข้ เลือดคั่งในปอด และความดันโลหิตต่ำได้หลังการฉีดยา

การทดลองใหม่ซึ่งดำเนินการเมื่อสองปีก่อนนั้นเกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 63 ราย ส่งผลให้ผู้ป่วย 52 รายหายจากโรคนี้ไปโดยสิ้นเชิง น่าเสียดายที่ผู้ป่วย 11 รายไม่สามารถรักษาให้หายได้ นักวิทยาศาสตร์วางแผนที่จะสังเกตผู้ป่วยที่รอดชีวิตและหายดีต่อไปอีก 15 ปี

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]