ยาตัวใหม่นี้อาจช่วยชะลอความก้าวหน้าของโรคอัลไซเมอร์ แต่ผู้ป่วยสามารถได้รับการรักษานี้ได้หรือไม่?

นับเป็นข่าวดีสำหรับผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์และครอบครัวของผู้ป่วย โดยคณะกรรมการที่ปรึกษาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ลงมติเอกฉันท์ให้รับรองยาโดเนเนแมบของบริษัท Eli Lilly & Co. หากยาได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานในช่วงปลายปีนี้ ยาตัวดังกล่าวจะเป็นยาตัวที่สองที่ออกฤทธิ์ยับยั้งการสะสมของคราบโปรตีนอะไมลอยด์ในสมอง ซึ่งเชื่อมโยงกับโรคที่ทำลายความจำนี้

อย่างไรก็ตาม เดือนนี้ยังคงเป็นเดือนแห่งความท้าทายในการนำยาเหล่านี้ไปให้ผู้ที่ได้รับประโยชน์สูงสุด และยังมีคำถามอีกมากมายที่ยังไม่มีคำตอบเกี่ยวกับวิธีการใช้ยาให้ดีที่สุด

ในการประเมินข้อมูลเกี่ยวกับโดเนเนแมบ ที่ปรึกษาของ FDA ไม่ได้ให้ความสำคัญมากนักว่ายาตัวนี้ได้ผลหรือไม่ ผู้เชี่ยวชาญทุกคนเห็นพ้องต้องกันว่าข้อมูลบ่งชี้ได้อย่างชัดเจนว่ายาตัวนี้สามารถชะลอการดำเนินของโรคได้ พวกเขาใช้เวลาส่วนใหญ่ไปกับการหารือว่ายาตัวนี้ได้ผลกับใครและควรใช้ยาตัวนี้อย่างไร

คำถามเกี่ยวกับการใช้ยาใหม่ๆ

คำถามเหล่านี้มีความสำคัญอย่างยิ่งในสาขาที่กำลังเผชิญกับยาประเภทใหม่ ๆ อยู่ ดังที่ฉันได้อธิบายไว้เมื่อปีที่แล้ว เมื่อ Leqembi ของ Biogen และ Eisai กลายเป็นยาต้านอะไมลอยด์ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA อย่างเต็มรูปแบบ การบำบัดเหล่านี้ต้องอาศัยการประสานงานที่ซับซ้อนและระมัดระวังระหว่างผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพ

ผู้ป่วยต้องได้รับการตรวจ PET อะไมลอยด์เพื่อยืนยันโรค การตรวจจีโนไทป์เพื่อทำความเข้าใจความเสี่ยงของผลข้างเคียง การให้ยาอย่างสม่ำเสมอ และทำ MRI บ่อยครั้งเพื่อติดตามอาการบวมหรือเลือดออกในสมอง

ในขณะที่ผู้เชี่ยวชาญด้านโรคอัลไซเมอร์กำลังทำงานอย่างหนักเพื่อสร้างโครงสร้างพื้นฐานสำหรับการระบุและรักษาผู้ป่วยที่มีความเหมาะสม การนำยาเหล่านี้ไปใช้ยังคงอยู่ในระยะพัฒนา

“เราจำเป็นต้องหาวิธีที่ขยายขอบเขตได้มากขึ้นเพื่อให้ผู้คนสามารถเข้าถึงการรักษาได้มากขึ้น” Eric Reiman ผู้อำนวยการบริหารของ Banner Alzheimer's Institute กล่าว

ปัญหาในการทดลองทางคลินิก

มีความท้าทายในทางปฏิบัติหลายประการในการจำลองแนวทางอันชาญฉลาดของ Lilly ในการทดลองทางคลินิก

ผู้พัฒนายาได้มีประวัติอันยาวนานในการคัดเลือกผู้ป่วยอย่างไม่เหมาะสมสำหรับการทดลองทางคลินิกของโรคอัลไซเมอร์ ในระยะเริ่มแรก พวกเขาได้รวมผู้ป่วยที่เป็นโรคสมองเสื่อมทั่วไป แต่ไม่ได้รวมถึงผู้ป่วยโรคที่เราเรียกว่าอัลไซเมอร์โดยเฉพาะ และเมื่อไม่นานนี้ ผลการทดลองของพวกเขากลับสับสนเนื่องจากผู้ป่วยโรคดังกล่าวอยู่ในขั้นรุนแรงเกินกว่าที่ยาจะมีผลกระทบมากนัก หรือผู้ป่วยที่เป็นโรคในระยะเริ่มต้นเกินไปและความสามารถในการรับรู้เสื่อมถอยช้าเกินกว่าที่จะแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่ชัดเจนจากการรักษา

บริษัท Lilly กำลังมองหาผู้ป่วยที่อยู่ระหว่างสองกลุ่มนี้ ซึ่งก็คือผู้ป่วยที่เป็นโรคในระยะเริ่มต้นแต่มีอาการรุนแรงพอที่จะมีอาการแย่ลง เพื่อค้นหาประชากรกลุ่มนี้ บริษัทได้ใช้การถ่ายภาพสมองแบบพิเศษเพื่อค้นหาโปรตีนอะไมลอยด์และโปรตีนเทา ซึ่งเป็นโปรตีนเฉพาะทาง 2 ชนิดที่เกี่ยวข้องกับโรคอัลไซเมอร์และเมื่อรวมกันแล้วโปรตีนทั้งสองชนิดนี้จะมีความเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงของการเสื่อมถอยของความสามารถในการรับรู้

แต่สิ่งที่ช่วยพิสูจน์ประสิทธิภาพของยาตัวนี้ยังเป็นความท้าทายสำหรับการนำไปใช้ในสำนักงานแพทย์อีกด้วย ในขณะที่การถ่ายภาพอะไมลอยด์เริ่มแพร่หลายมากขึ้นในสหรัฐอเมริกา แต่การถ่ายภาพโปรตีนเทาไม่ได้แพร่หลายอีกต่อไป และการศึกษานี้ไม่มีข้อมูลมากนักเกี่ยวกับผู้ที่มีระดับโปรตีนเทาต่ำหรือต่ำมาก จึงทำให้เกิดข้อสงสัยเกี่ยวกับการใช้โดนาเนแมบในผู้ป่วยเหล่านี้

คำแนะนำที่ปรึกษาของ FDA

ในที่สุดที่ปรึกษาของ FDA สรุปว่าผู้ป่วยทุกคนไม่ว่าจะมีระดับ tau เท่าใดก็จะได้รับประโยชน์จาก donanemab นอกจากนี้ที่ปรึกษายังชี้แจงให้ชัดเจนว่าการกำหนดให้ทดสอบ tau ก่อนจึงจะจ่ายยาได้จะเพิ่มอุปสรรคในการเข้าถึงยาให้สูงขึ้นอยู่แล้ว FDA ควรพิจารณาคำแนะนำทั้งสองข้อนี้เมื่อพัฒนาแนวทางสำหรับการใช้ donanemab

นอกจากนี้ ลิลลี่ยังศึกษาด้วยว่าจะเกิดอะไรขึ้นหากผู้คนหยุดใช้ยาหลังจากกำจัดอะไมลอยด์ออกจากสมอง ซึ่งจะเปิดโอกาสให้ได้รับการรักษาในระยะเวลาจำกัดแทนที่จะเป็นตลอดชีวิต ในทางทฤษฎี การใช้ยาราคาแพงน้อยลงในระบบการดูแลสุขภาพที่มีภาระงานล้นมือจะถือเป็นประโยชน์อย่างยิ่งสำหรับผู้ป่วย บริษัทประกัน และระบบการดูแลสุขภาพโดยรวม

แม้ว่าผลการศึกษาจะน่าพอใจ—ผู้ป่วยที่ใช้ยาหลอกหลังจากระดับอะไมลอยด์ลดลงยังคงพบว่าโรคดำเนินไปช้าลง—แต่การศึกษายังไม่ได้ชี้แจงว่าแนวทางดังกล่าวจะได้ผลในทางปฏิบัติอย่างไร ตัวอย่างเช่น จำเป็นต้องทำการสแกนพิเศษเมื่อใดและบ่อยเพียงใดเพื่อระบุว่าสมองไม่มีอะไมลอยด์แล้ว ต้องใช้การถ่ายภาพบ่อยเพียงใดเพื่อตรวจจับคราบพลัคที่กลับมา และต้องเข้ารับการบำบัดกี่คอร์ส?

ข้อมูลระยะยาวและแนวโน้มในอนาคต

สิ่งที่ไม่รู้เหล่านี้ขัดแย้งกับวิธีการใช้ Leqembi ของ Biogen และ Eisai การรักษาดังกล่าวได้รับการกำหนดอย่างไม่มีกำหนดในปัจจุบัน

ข้อมูลระยะยาวเกี่ยวกับยาทั้งสองชนิดจะช่วยให้ตัดสินใจได้ว่าแนวทางใดในสองวิธีนี้จะสมเหตุสมผลที่สุด แต่ถึงแม้จะไม่มีข้อมูลดังกล่าว การมียาทั้งสองชนิดวางจำหน่ายในท้องตลาดก็ควรจะทำให้กลุ่มผู้ป่วยที่รอคอยการรักษาที่ดีกว่ามานานเข้าถึงยาได้มากขึ้น ซึ่งถือเป็นเรื่องที่น่ายินดี