FDA อนุมัติยาตัวแรกสำหรับการรักษาโรค fibrosis cystic

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติการใช้ยาตัวแรกในการรักษาโรคปอดเรื้อรังโดยรายงาน AP

Cystic Fibrosis - โรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนควบคุมรนสื่อกระแสไฟฟ้าในโรคปอดเรื้อรัง (CFTR, โรคปอดเรื้อรังควบคุมรนสื่อกระแสไฟฟ้า ) โปรตีนนี้เป็นช่องไอออนควบคุมการขนส่งของน้ำและคลอรีนไอออนผ่านเยื่อหุ้มเซลล์ของเยื่อเมือก เนื่องจากมีการเปลี่ยนแปลงโครงสร้าง CFTR ความหนืดของเมือกจะเพิ่มขึ้นซึ่งจะนำไปสู่การสะสมในระบบทางเดินหายใจระบบทางเดินอาหารและระบบทางเดินปัสสาวะ นี้ในที่สุดก็เต็มไปด้วยการติดเชื้อเรื้อรังรุนแรงของอวัยวะที่เกี่ยวข้องเนื่องจากการที่ผู้ป่วยจำนวนมากไม่ได้อยู่ในวัยผู้ใหญ่

จนถึงขณะนี้ยังไม่มีอาการทางจุลพยาธิวิทยา (สาเหตุในการเป็นโรค) การรักษา fibrosis cystic - ในผู้ป่วยรายดังกล่าวได้รับการรักษาด้วยอาการเท่านั้น

ยาเสพติดใหม่ Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor) พัฒนาโดย บริษัท ยาอเมริกันเท็กซ์ยาช่วยเพิ่ม CFTR ทำงานนั้นเกิดจากการกลายพันธุ์ใน glycine กรดอะมิโนตำแหน่งที่ 155 จะถูกแทนที่ด้วยกรด aspartic (โปรตีนที่แตกต่างดังกล่าวแสดง G551D-CFTR) โดยเฉพาะอย่างยิ่งมันจะเพิ่มความน่าจะเป็นของการเปิดช่องไอออนภายใต้การกระทำของแอมป์วงจร (cAMP) และการเพิ่มขึ้นในปัจจุบันผ่านเยื่อหุ้มเซลล์ของคลอรีนที่บกพร่องโรคปอดเรื้อรัง

หลักสูตรการทดลองของ ivakaftora ได้ปรับปรุงดัชนีการทำงานของปอดโดยเฉลี่ย 10% และช่วยให้พวกเขาได้รับน้ำหนัก (fibrosis cystic มักจะมีการขาดดุลในน้ำหนักตัว) และยังดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเป็นอยู่ที่ดี

Kalydeco ผลิตในรูปแบบของยาเม็ดที่มีสารออกฤทธิ์ 150 มิลลิกรัมและได้รับการออกแบบมาให้รับประทานวันละสองครั้ง FDA อนุญาตให้ใช้สำหรับผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุมากกว่าหกปี ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาในเด็กเล็กกำลังอยู่ระหว่างการตรวจสอบ

การกลายพันธุ์ซึ่งใน ivakaftor ใช้งานรองรับเพียงสี่เปอร์เซ็นต์ของกรณีของโรคปอดเรื้อรังที่เป็นจากประมาณ 30 ล้านคนอเมริกันที่ทุกข์ทรมานจากโรคยาสามารถช่วยเพียงประมาณ 1200 (ยาเสพติดจะได้รับยาเฉพาะหลังจากที่การระบุผู้ป่วย G551D-CFTR) กรณีส่วนใหญ่ของโรคปอดเรื้อรังที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ที่ 508 ตำแหน่งขาด CFTR กรดอะมิโน phenylalanine (CFTR-ΔF508โปรตีนที่แตกต่างกัน) สำหรับรูปแบบของโรคนี้ Vertex ได้พัฒนายา VX-809 ซึ่งยังอยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิก

"แม้จะมีความจริงที่ว่า [ivakaftor] ไม่เหมาะสำหรับผู้ป่วยส่วนใหญ่ก็พิสูจน์ให้เห็นว่าคุณสามารถตรวจสอบข้อผิดพลาดในยีนและมีเหตุผลในการพัฒนายาที่ช่วยแก้ไขปัญหาที่เกิดขึ้น" - ผู้อำนวยการโปรแกรมสำหรับ Cystic Fibrosis ในมหาวิทยาลัยแห่งรัฐนิวยอร์กที่บัฟฟาโลดรูว์ Borovits (Drucy Borowitz)

การพัฒนาค่าใช้จ่าย Ivakaftor Vertex นับร้อยล้านเหรียญ บริจาคมูลนิธิ Cystic Fissure จำนวน 75 ล้านเหรียญ หลักสูตรประจำปีของการรักษาด้วยยานี้จะเสียค่าใช้จ่าย 294,000 ดอลลาร์ซึ่งทำให้มันเป็นหนึ่งในยาเสพติดที่แพงที่สุด

Vertex รองประธานบริหาร Nancy Wysenski อธิบายให้นักวิเคราะห์กล่าวว่า "ราคาของยาถูกกำหนดให้สอดคล้องกับค่าสำหรับกลุ่มผู้ป่วยกลุ่มเล็ก ๆ กลุ่มหนึ่ง เธอตั้งข้อสังเกตว่าผู้ป่วยที่ไม่มีประกันสุขภาพหรือผู้ที่มีรายได้ของครอบครัวไม่เกิน 150 พันเหรียญต่อปี บริษัท จะให้ยาฟรี นอกจากนี้จะครอบคลุม 30% ของราคา Kalydeco สำหรับกลุ่มผู้ประกันตนบางกลุ่ม

[1], [2], [3], [4], [5], [6],