ยีนบำบัดได้รับการอนุมัติเป็นอันดับแรกสำหรับการรักษาโรค

ในประวัติศาสตร์ทางการแพทย์ของยุโรปเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นในยุคกำลังจะเกิดขึ้น - การอนุมัติครั้งแรกของการใช้ยีนบำบัดในการรักษาโรคทางพันธุกรรม

หน่วยงานด้านการแพทย์ยุโรปแนะนำให้ใช้วิธีนี้ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งทำให้ผู้ป่วยไม่สามารถเผาผลาญไขมันได้

จากคำแนะนำนี้คณะกรรมาธิการยุโรปต้องตัดสินใจขั้นสุดท้ายเกี่ยวกับวิธีการรักษาที่ยอมรับได้

หลักการของการบำบัดด้วยยีนเป็นเรื่องง่าย: หากมีข้อบกพร่องเกิดขึ้นในบางส่วนของรหัสพันธุกรรมของมนุษย์จะถูกแทนที่ด้วยสารยีนที่มีคุณสมบัติที่ต้องการที่สร้างขึ้นในห้องปฏิบัติการ

อย่างไรก็ตามในความเป็นจริงทุกอย่างไม่ง่ายนัก ในการทดลองทางคลินิกวัยรุ่นเจส Gelsinger เสียชีวิตในสหรัฐอเมริกาและผู้ป่วยอื่น ๆ ก็ป่วยด้วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว

ปัจจุบันนี้ไม่ได้ใช้ในยุโรปหรือในวิธีการรักษาด้วยยีนในสหรัฐฯ

ยายีนตัวแรก

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ที่คณะกรรมาธิการยุโรปได้ทบทวนการใช้ยา Glybera เพื่อรักษาโรค Buerger-Grützซึ่งเป็นความผิดปกติของ lipoprotein lipase ที่สืบทอดกันมา

โรคนี้เกิดขึ้นในหนึ่งล้านคน ผู้ป่วยมีโครงสร้างยีนที่เสียหายซึ่งเป็นผู้รับผิดชอบต่อการสลายไขมันในระบบทางเดินอาหาร

นี้นำไปสู่การสะสมของไขมันในเลือด, ปวดขาหนีบและตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน

วิธีเดียวที่จะช่วยบรรเทาอาการของผู้ป่วยดังกล่าวคืออาหารที่ปราศจากไขมันอย่างเคร่งครัดที่สุด

การรักษาแบบใหม่นี้ขึ้นอยู่กับการใช้เชื้อไวรัสที่ติดเชื้อเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อและฉีดสำเนาของยีนที่ไม่ได้ทำลายเข้าไปในร่างกาย

แนะนำให้ผู้ป่วยที่เป็นโรคตับอ่อนตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันและไม่ตอบสนองต่ออาหาร

การเปลี่ยนยีนที่มีข้อบกพร่อง

ผู้ผลิตยาใหม่ UniQure บริษัท ยากล่าวว่าโซลูชั่นนี้เป็นเหตุการณ์สำคัญสำหรับผู้ป่วยและยาทั่วไป

ซีอีโอ Jorn Aldag กล่าวว่า "ผู้ป่วยที่มีการขาดไลโปโปรตีนไลเปสจะกลัวที่จะกินอาหารมื้อปกติเพราะมันจะนำไปสู่การอักเสบเฉียบพลันและเจ็บปวดอย่างมากของตับอ่อนซึ่งมักจะส่งผลในการรักษาในโรงพยาบาล."

"ตอนนี้ - เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์ - มีการพัฒนาวิธีการรักษาที่ไม่เพียง แต่ช่วยลดความเสี่ยงต่อการอักเสบเท่านั้น แต่ยังมีผลในระยะยาวต่อสภาพของผู้ป่วย" เขากล่าวเสริม

จีนกลายเป็นประเทศแรกในโลกที่อนุญาตให้ใช้ยีนบำบัดอย่างเป็นทางการ

[1], [2], [3]