ยีนบำบัดได้รับการอนุมัติครั้งแรกในการรักษาโรค

เหตุการณ์สำคัญในประวัติศาสตร์การแพทย์ของยุโรปกำลังจะเกิดขึ้น นั่นก็คือ การอนุมัติครั้งแรกสำหรับการใช้ยีนบำบัดในทางปฏิบัติในการรักษาโรคทางพันธุกรรม

สำนักงานยาแห่งยุโรปแนะนำการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งทำให้ผู้ป่วยไม่สามารถย่อยไขมันได้

ตามคำแนะนำนี้ คณะกรรมาธิการยุโรปจะต้องตัดสินใจขั้นสุดท้ายเกี่ยวกับการรับวิธีการรักษานี้

หลักการบำบัดด้วยยีนนั้นง่ายมาก นั่นคือ หากพบข้อบกพร่องในบางส่วนของรหัสพันธุกรรมของบุคคลใดบุคคลหนึ่ง ก็จะทดแทนด้วยวัสดุทางพันธุกรรมที่สร้างขึ้นในห้องปฏิบัติการซึ่งมีคุณสมบัติตามต้องการ

อย่างไรก็ตาม ในความเป็นจริงแล้ว สิ่งต่างๆ ไม่ง่ายอย่างนั้น ในระหว่างการทดลองทางคลินิกในสหรัฐอเมริกา เจสซี เกลซิงเกอร์ วัยรุ่นเสียชีวิต และผู้ป่วยรายอื่นๆ ก็ล้มป่วยด้วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว

ปัจจุบันวิธีการบำบัดด้วยยีนยังไม่ได้ใช้ในยุโรปหรือสหรัฐอเมริกา

การแพทย์ยีนครั้งแรก

คณะกรรมการว่าด้วยผลิตภัณฑ์ยาของคณะกรรมาธิการการแพทย์แห่งยุโรปได้ตรวจสอบการใช้ผลิตภัณฑ์ยา Glybera ในการรักษาโรค Buerger-Grutz ซึ่งเป็นโรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมและมีระดับไลโปโปรตีนไลเปสต่ำ

โรคนี้ส่งผลต่อคน 1 ในล้านคน ผู้ป่วยมีโครงสร้างยีนที่เสียหายซึ่งมีหน้าที่ในการย่อยไขมันในระบบย่อยอาหาร

ส่งผลให้เกิดการสะสมไขมันในเลือด ปวดขาหนีบ และตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน

จนถึงขณะนี้ วิธีเดียวที่จะบรรเทาอาการของผู้ป่วยดังกล่าวได้คือการรับประทานอาหารที่ไม่มีไขมันอย่างเคร่งครัด

การรักษาแบบใหม่ใช้ไวรัสที่ติดเชื้อในเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อและนำยีนที่สมบูรณ์เข้าไปในร่างกาย

เหมาะสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน ตับอ่อนอักเสบ และไม่ตอบสนองต่อการรับประทานอาหาร

การทดแทนยีนที่บกพร่อง

บริษัทเภสัชกรรม UniQure ซึ่งเป็นผู้ผลิตยาตัวใหม่กล่าวว่า การตัดสินใจครั้งนี้ถือเป็นเหตุการณ์สำคัญสำหรับผู้ป่วยและสำหรับวงการแพทย์โดยรวม

Jorn Aldag ซีอีโอของบริษัทกล่าวว่า "ผู้ป่วยที่ขาดไลโปโปรตีนไลเปสมักจะกลัวที่จะรับประทานอาหารปกติ เพราะอาจทำให้เกิดภาวะตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันและเจ็บปวดมาก ซึ่งมักจะส่งผลให้ต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล"

“ขณะนี้เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์ที่มีการคิดค้นวิธีการรักษาที่ไม่เพียงช่วยลดความเสี่ยงของการอักเสบเท่านั้น แต่ยังมีประโยชน์ระยะยาวต่ออาการของผู้ป่วยอีกด้วย” เขากล่าวเสริม

ประเทศจีนกลายเป็นประเทศแรกในโลกที่อนุมัติการใช้เทคนิคบำบัดด้วยยีนอย่างเป็นทางการ

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]