โครโมโซมเทียมสามารถช่วยจัดการโรคทางพันธุกรรมได้

ตามรายงานของสถาบันเซลล์ต้นกำเนิด นักวิทยาศาสตร์จากศูนย์สร้างโครโมโซม ซึ่งตั้งอยู่ในมหาวิทยาลัยทตโตริ ประเทศญี่ปุ่น ประสบความสำเร็จในการผลิตโครโมโซมเทียมของมนุษย์ ซึ่งสามารถนำไปใช้ในการบำบัดด้วยยีนหรือเซลล์ เพื่อกำจัดโรคทางพันธุกรรมได้

ศาสตราจารย์ มิทสึโอะ โอชิมูระ ผู้ดำรงตำแหน่งผู้อำนวยการศูนย์ ได้ทำการวิจัยอย่างจริงจังมาหลายปีในสาขาการรักษาโรคที่มีลักษณะทางพันธุกรรม โดยการนำโครโมโซมเทียมของเซลล์ต้นกำเนิดที่เรียกว่า induced pluripotent stem cell ซึ่งก่อตัวจากเซลล์ร่างกายที่พัฒนาขึ้น โดยใช้กรรมวิธีการแสดงออกของยีนชุดหนึ่งจำนวนสี่ตัว (ปัจจัยการถอดรหัส) มาใช้

นักวิจัยสรุปได้ว่าวิธีการที่เขาเสนอนั้นสามารถรักษาโรคต่างๆ เช่น โรคกล้ามเนื้อเสื่อมแบบดูเชนน์ ซึ่งเป็นโรคร้ายแรงของระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่มีการเปลี่ยนแปลงของเส้นใยกล้ามเนื้อ สาเหตุของโรคนี้ถือว่าเกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่เกี่ยวข้องกับกระบวนการสังเคราะห์โปรตีนชนิดพิเศษที่เรียกว่า ไดสโทรฟิน และอาการต่างๆ เหล่านี้สามารถสังเกตได้ตั้งแต่ในช่วงปีแรกของชีวิตและเป็นอันตรายต่อสุขภาพอย่างร้ายแรง

ศาสตราจารย์โอชิมูระทำการทดลองกับหนู เพราะวิธีการหาหลักฐานเชิงข้อเท็จจริงเกี่ยวกับประสิทธิภาพของวิธีการรักษา ยา และอุปกรณ์ทางการแพทย์บางอย่างนั้นเหมาะสมที่สุดสำหรับการวิจัยที่มีคุณภาพสูง และไม่ต้องใช้อุปกรณ์เพิ่มเติม เช่น เครื่องกำจัดขยะทางการแพทย์ อุปกรณ์วินิจฉัยจำนวนมาก และวิธีการติดตามสภาพของผู้ป่วย

การทดลองยืนยันว่ายีนบำบัดที่ใช้โครโมโซมเทียมช่วยส่งเสริมการฟื้นฟูเนื้อเยื่อกล้ามเนื้อในหนูได้อย่างแท้จริง แนวคิดเบื้องหลังวิธีการใหม่นี้คือการสร้างโครโมโซมที่ต้องมีชิ้นส่วน DNA ที่ต้องการในรูปแบบ "ที่ถูกต้อง" โดยไม่กลายพันธุ์ จากนั้นโครโมโซมจะถูกวางไว้ในเซลล์ต้นกำเนิดที่เตรียมไว้ ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวพาสำหรับยีน "ที่ถูกต้อง" จากนั้นในกระบวนการเพาะเลี้ยง เซลล์ใหม่จะถูกเก็บเกี่ยวเพื่อนำไปปลูกถ่ายในอวัยวะหรือเนื้อเยื่อที่ได้รับความเสียหายจากโรค

ผู้เชี่ยวชาญเชื่อว่าเทคโนโลยีใหม่นี้มีอนาคตที่สดใส เนื่องจากสามารถใช้ในการใส่ DNA จำนวนมากเข้าไปในเซลล์โดยไม่ต้องกลัวว่าจีโนมที่มีอยู่จะเสียหาย ข้อดีของโครโมโซมที่สร้างขึ้นโดยเทียมเมื่อเทียบกับระบบไวรัสหรือเวกเตอร์อื่นๆ ได้แก่ ความสามารถทางพันธุกรรมที่มหาศาล ความเสถียรในระดับไมโทซิส การไม่มีภัยคุกคามต่อจีโนมของโฮสต์ และความสามารถในการกำจัดโครโมโซมที่ดัดแปลงออกจากเซลล์

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]