การศึกษาระบุว่าปฏิสัมพันธ์ของโปรตีนเป็นหนทางที่เป็นไปได้ในการรักษา ALS

ในแคนาดา ต้องขอบคุณความใจบุญสุนทาน ทีมนักวิจัยจากมหาวิทยาลัย Western Ontario นำโดย Dr. Michael Strong ได้ค้นพบหนทางที่เป็นไปได้ในการรักษาโรค amyotrophic lateral sclerosis

สไตล์> (ALS)

การศึกษาซึ่งแสดงให้เห็นว่าปฏิกิริยาระหว่างโปรตีนสามารถรักษาหรือป้องกันการตายของเซลล์ประสาทที่เป็นจุดเด่นของ ALS ได้อย่างไร ถือเป็นสุดยอดของการวิจัยหลายทศวรรษที่ได้รับการสนับสนุนจากมูลนิธิ Temerty

"ในฐานะแพทย์ สิ่งสำคัญสำหรับฉันคือการสามารถพูดกับผู้ป่วยหรือครอบครัวของพวกเขาว่า 'เรากำลังพยายามหยุดยั้งโรคนี้'" Strong นักวิทยาศาสตร์การแพทย์ผู้อุทิศตนให้กับอาชีพของเขากล่าว หาวิธีรักษา ALS “ต้องใช้เวลาทำงานถึง 30 ปีเพื่อมาที่นี่ 30 ปีแห่งการดูแลครอบครัว ผู้ป่วย และคนที่รัก เมื่อเรามีเพียงความหวัง สิ่งนี้ทำให้เรามีเหตุผลที่จะเชื่อว่าเราได้ค้นพบหนทางสู่การรักษาแล้ว”

ALS หรือที่รู้จักกันในชื่อโรค Lou Gehrig เป็นโรคที่ทำให้ระบบประสาทเสื่อมซึ่งทำให้การทำงานของเซลล์ประสาทที่รับผิดชอบในการควบคุมกล้ามเนื้อค่อยๆ ลดลง ส่งผลให้กล้ามเนื้อสูญเสีย อัมพาต และเสียชีวิตในที่สุด อายุขัยเฉลี่ยของผู้ป่วย ALS หลังการวินิจฉัยคือเพียง 2-5 ปี

ในการศึกษาที่ตีพิมพ์ในวารสาร Brain ทีมงานของ Strong พบว่าการกำหนดเป้าหมายปฏิสัมพันธ์ระหว่างโปรตีน 2 ชนิดที่มีอยู่ในเซลล์ประสาทที่ได้รับผลกระทบจาก ALS สามารถหยุดหรือย้อนกลับการลุกลามของโรคได้ ทีมงานยังได้ระบุกลไกที่ทำให้สิ่งนี้เป็นไปได้

"สิ่งสำคัญ ปฏิสัมพันธ์นี้อาจเป็นกุญแจสำคัญในการพัฒนาวิธีการรักษาไม่เพียงแต่สำหรับ ALS เท่านั้น แต่ยังรวมไปถึงสภาวะทางระบบประสาทอื่นๆ ที่เกี่ยวข้อง เช่น ภาวะสมองเสื่อมส่วนหน้า" Strong ซึ่งดำรงตำแหน่งศาสตราจารย์ Arthur ใน ALS Research J. Hudson ที่ Schulich School กล่าว แพทยศาสตร์และทันตแพทยศาสตร์ที่ Western University “นี่คือตัวเปลี่ยนเกม”

ในผู้ป่วย ALS เกือบทั้งหมด โปรตีนที่เรียกว่า TDP-43 มีหน้าที่ในการสร้างลิ่มเลือดที่ผิดปกติภายในเซลล์ ส่งผลให้เซลล์เหล่านี้เสียชีวิต ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา ทีมงานของ Strong ค้นพบโปรตีนชนิดที่สองชื่อ RGNEF ซึ่งทำหน้าที่ตรงข้ามกับ TDP-43

ความก้าวหน้าครั้งล่าสุดของทีมระบุชิ้นส่วนเฉพาะของโปรตีน RGNEF ที่เรียกว่า NF242 ซึ่งอาจบรรเทาผลกระทบที่เป็นพิษของโปรตีนที่ทำให้เกิด ALS นักวิจัยพบว่าเมื่อโปรตีนทั้งสองนี้มีปฏิสัมพันธ์กัน ความเป็นพิษของโปรตีนที่ทำให้เกิด ALS จะถูกกำจัด ช่วยลดความเสียหายต่อเซลล์ประสาทและป้องกันการเสียชีวิตได้อย่างมาก

การสร้างแบบจำลองปฏิสัมพันธ์ของ TDP-43-NF242 ที่มา: Brain (2024) ดอย: 10.1093/brain/awae078

ในการทดลองกับแมลงวันผลไม้ วิธีการนี้ช่วยยืดอายุขัยได้อย่างมาก การทำงานของมอเตอร์ดีขึ้น และปกป้องเซลล์ประสาทจากการเสื่อม ในทำนองเดียวกัน ในโมเดลเมาส์ วิธีการดังกล่าวส่งผลให้อายุขัยและความคล่องตัวเพิ่มขึ้น ตลอดจนเครื่องหมายของการอักเสบของระบบประสาทลดลง

เส้นทางสู่การเปิดตัวทีมปูทางด้วยการลงทุนระยะยาวของครอบครัว Temerty ในการวิจัย ALS ที่ Western University ซึ่งสนับสนุนที่ Strong เรียกว่า "การเปลี่ยนแปลงอย่างแท้จริง"

Strong และทีมงานของเขามีเป้าหมายที่จะได้รับการรักษาที่เป็นไปได้ในการทดลองทางคลินิกในมนุษย์ภายใน 5 ปี ด้วยการบริจาคครั้งใหม่จาก Temerty Foundation

กองทุนนี้ก่อตั้งโดย James Temerty ผู้ก่อตั้ง Northland Power Inc. และ Louise Arcand Temerty จะลงทุน 10 ล้านดอลลาร์ในระยะเวลาห้าปีเพื่อสนับสนุนขั้นตอนต่อไปในการนำการรักษานี้มาสู่ผู้ป่วย ALS

ดร. Michael Strong ซึ่งดำรงตำแหน่งประธาน Arthur J. Hudson ในการวิจัย ALS ที่ Schulich School of Medicine and Dentistry ของ Western University ได้ค้นพบโปรตีนที่อาจนำไปสู่การรักษาโรค ALS ผู้แต่ง: Allan Lewis / Schulich School of Medicine and Dentistry

"การหาวิธีรักษา ALS ที่มีประสิทธิภาพจะมีความหมายอย่างมากต่อผู้คนที่ต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคร้ายนี้และคนที่รัก" เจมส์ เทเมอร์ตีกล่าว “Western University กำลังขยายขอบเขตความรู้เกี่ยวกับ ALS และเรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้มีส่วนร่วมในการวิจัยที่ก้าวล้ำขั้นต่อไปนี้”

การบริจาคครั้งใหม่ของมูลนิธิ Temerty ทำให้การลงทุนทั้งหมดของครอบครัวในการวิจัยโรคเสื่อมของระบบประสาทที่ Western University เป็นมูลค่า 18 ล้านดอลลาร์

“ดร. การอุทิศตนอย่างไม่เหน็ดเหนื่อยให้กับงานของเขานั้นเข้ากันกับความปรารถนาอันแรงกล้าของครอบครัว Temerty ที่จะสร้างความแตกต่างให้กับผู้คนหลายพันคนทั่วโลกที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคร้ายแรงนี้” Alan Shepard ประธานมหาวิทยาลัย Western กล่าว “การลงทุนและวิสัยทัศน์ของมูลนิธิ Temerty ได้เร่งความก้าวหน้าในการหาวิธีการรักษา ALS ที่มีประสิทธิผล เราขอขอบคุณครอบครัว Temerty สำหรับความมุ่งมั่นในการวิจัยที่เปลี่ยนแปลงชีวิต"

“นี่คือจุดเปลี่ยนในการวิจัย ALS ที่สามารถเปลี่ยนชีวิตผู้ป่วยได้อย่างแท้จริง” ดร. จอห์น หยู คณบดีคณะแพทยศาสตร์และทันตแพทยศาสตร์ Schulich กล่าว

“ขอขอบคุณความเป็นผู้นำของ Dr. Strong การลงทุนอย่างต่อเนื่องในเครื่องมือและเทคโนโลยีที่ดีที่สุด และการสนับสนุนของ Temerty Foundation เรามีความยินดีที่จะประกาศยุคใหม่แห่งความหวังสำหรับผู้ป่วย ALS”

ผลงานมีการอธิบายโดยละเอียดในบทความที่ตีพิมพ์ใน Brain magazine